<HIT글로벌>을 시작하고 나서 주요 인수합병(M&A)과 라이선싱(Licensing) 소식이 딱히 없었던 주는 처음인 듯합니다. 하긴 빅파마들도 한 주는 쉬어줘야 하지 않을까요? 'JP모건 헬스케어 콘퍼런스에서 할 만한 계약은 다 해서 그랬나' 싶기도 합니다.

이번 주의 첫 소식은 우주 신약 개발입니다. 한국에선 보령(옛 보령제약)이 나선 분야이기도 하죠. 나머지 3개 소식은 미국 식품의약국(FDA) 허가 이야기입니다. 2건의 인공지능(AI) 진단기기 및 솔루션이 등장했고, '카스게비(CASGEVY)'에는 새로운 적응증이 추가됐습니다.

①"신약, 이젠 우주로"… 백시니티 "우주 약물 개발 파트너십 체결"

우주가 인류의 새로운 생활 공간이 될 날이 머지 않은 것일까요? 이제는 우주에서 쓰는 신약을 개발하는 시대가 왔습니다. 미국 소재 백시니티(Vaxxinity)는 센트럴 플로리다 대학교(University of Central Florida)와 협력해 '우주 약물(Space medicine)'을 만들겠다고 밝혔습니다.

개발될 약물은 우주 생활에서 빈발할 수 있는 근감소증과 골감소증을 타깃할 전망입니다. 백시니티는 본래 면역치료 백신(Immunotherapeutic vaccine)을 개발하는 곳인데요. 특정 펩타이드를 투여해 체내 면역체계가 병원에 대한 항체를 만들도록 하는 기술입니다. 이 기술을 활용해 근성장과 골성장에 관련된 단백질을 중심으로 연구를 진행한다고 합니다. 자세한 내용은 아직 알려진 바 없어, 조금은 생소하게 보이는 접근법이기도 합니다.

루 리즈(Lou Reese) 백시니티 대표는 "인류가 우주를 누비려면 우주여행과 관련된 근본적인 문제를 해결해야 한다"며 "인류가 다행성 종족이 될 수 있도록 노력하겠다"고 말했습니다. 영화나 게임 속에서나 보던 발언이군요. 어쩌면 고령층 환자들을 타깃하는 약물을 만드는 것이 본심이지만, 브랜딩ㆍ마케팅 효과를 누리기 위해 우주라는 콘셉트를 끌고 왔을지도 모르겠습니다. 어찌됐건 흥미로운 일이 벌어지고 있습니다.

②첫 피부암 진단 AI 기기 떴다… '더마센서' FDA 허가

FDA가 AI로 작동하는 피부암 진단기기 '더마센서(DermaSensor)'를 허가했습니다. 동명의 회사가 개발한 이 기기는 피부 병변이나 혹 등을 스캔해 피부암 징후를 확인합니다.

더마센서가 구별 가능한 암종은 가장 흔한 피부암인 흑색종ㆍ기저세포암ㆍ편평세포암 등 3가지입니다. 다만 어디까지나 진단을 보조하는 요법으로 허가가 난 것이라, 환자 진찰 후 피부과 전문의에게 진료를 의뢰할 것인지 판단하는 데 쓰이게 된다고 합니다.

회사 측에 따르면 해당 기기는 메이요 클리닉(Mayo Clinic)에서 1000명을 대상으로 진행했던 임상에서 96%의 민감도(Sensitivity)를 보였습니다. 다만 특이도(Specificity) 이야기가 없어 추가로 들여다보니, 300여명을 대상으로 진행된 다른 임상에서는 23%의 특이도를 보였다 합니다. 정상인을 정상인이라 진단할 확률이 낮다는 겁니다. 기기가 실제 임상 환경에서 많이 쓰일 수 있을지 조금 의문이 드는 부분이기도 합니다.

③첫 특발성 폐섬유증 진단 AI도 FDA 허가

임바리아(Imvaria)의 특발성 폐섬유증(IPF) 디지털 진단기기 '파이버솔브(Fibresolve)'가 FDA 허가를 얻어냈습니다. 해당 질환에서 처음으로 허가된 디지털 진단기기라고 합니다.

파이버솔브는 흉부 CT 스캔을 분석하는 AI 솔루션으로, 생검(biopsy)을 시행하기 전에 IPF와 간질성 폐질환을 분류해 진단하는 것을 주 목적으로 합니다. 이를 통해 생검 횟수를 줄이고, 적절한 치료법을 선택하는 것을 도와 치료 비용을 절감합니다.

④'카스게비', 새 적응증 추가… 베타 지중해빈혈에도 쓰인다

작년 연말에 첫 크리스퍼캐스나인(CRISPR/Cas9) 치료제로 허가받으며 위용을 떨친 '카스게비(CASGEVY)'에 새 적응증이 추가됐습니다. FDA는 낫형세포병에 이어 수혈의존성 베타 지중해빈혈(Transfusion-dependent beta thalassemiaㆍTDT)을 카스게비의 적응증으로 허가했습니다.

개발사인 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)는 현재 9군데의 정식 투여센터를 마련해 뒀습니다. 허가된 2개 적응증 모두에 대한 투여가 가능합니다. 추가 투여센터는 수 주 내로 열릴 것으로 전해졌습니다.