파미셀(대표 김현수)이 유전자 치료제용 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질로 사용되는 신규 뉴클레오사이드의 제조 가능성을 확인해 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다.

이번 상업화 추진 대상 물질은 DMT-2’-O-TBDMS-RNA로, 안티센스 치료제 및 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제용 올리고뉴클레오타이드를 합성할 때 사용된다. 올리고뉴클레오타이드는 리보핵산(RNA)이 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하기 때문에 치료 효과 상승에 기여한다.

의약용 RNA 계열의 올리고뉴클레오타이드 합성을 위해 TBDMS(tert-Butyldimethylsilyl) 또는 TOM(triisopropylsilyloxymethyl) 그룹 등으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요한데, 이중 TBDMS 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드는 가장 필요한 구조이지만 공정과 정제가 어려워 대량 공급이 가능한 기업은 세계적으로 극소수에 불과하다.

파미셀 관계자는 "최근 siRNA 기반의 차세대 이상지질혈증 유전자 치료제인 렉비오(성분명 인클리시란)가 출시되고, 텔로머라제 억제제로서 최초의 리보핵산(RNA) 항암제인 이메텔스타트의 허가 절차가 돌입되는 등 핵산 의약품 연구가 활발하게 진행 중"이라며 "뉴클레오사이드는 이러한 유전자 치료제 및 핵산 의약품 제조를 위한 기초물질로 수요가 증가하는 추세"라고 말했다.

이 관계자는 이어 "파미셀은 다수의 protected DNAs/RNAs 뉴클레오사이드 제품군을 보유하고 있어 글로벌 제약사 써모피셔사이언티픽(Thermo Fisher Scientific), 머크(Merck) 등의 공급 요청에 따라 제품군을 확대해 매출을 증대할 계획"이라고 덧붙였다.