한국쿄와기린은 지난 6일과 7일 '균상식육종' 및 '시자리증후군' 치료제 '포텔리지오(성분 모가물리주맙)'의 국내 론칭 심포지엄을 개최했다고 10일 밝혔다. 포텔리지오는 지난달 28일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다.

회사 관계자는 "이번 심포지엄은 '균상식육종 및 시자리증후군에 대한 포텔리지오의 효능ㆍ효과'를 주제로 관련 질환에 대한 보다 심도 있는 이해와 설명, 그리고 포텔리지오의 임상적 효과를 공유하는 자리가 됐다"며 "희귀질환인 이 두 질환의 치료 전략을 높이기 위해 림포종을 전문으로 진료하는 국내 혈액종양내과 전문의들이 참여해 포텔리지오의 효과에 대한 토론과 질의가 이뤄졌다"고 말했다.

심포지엄에서는 포텔리지오의 허가 기반이었던 'MAVORIC' 3상 임상 연구의 참여자인 'Pierluigi Porcu' 토마스 제퍼슨 대학(Thomas Jefferson University) 교수가 참석해 연자를 맡았다. Pierluigi Porcu 교수는 포텔리지오의 실제 투여 사례를 공유하면서 기대할 수 있는 효과에 대해 언급했다. 특히 혈액 침범이 있는 중증 환자군에서 치료 효과가 우수했다고 강조했다.

심포지엄 좌장을 맡은 김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "포텔리지오는 균상식육종과 시자리증후군 치료제로 NCCN 가이드라인에서 권고됨과 동시에 최근 유럽가이드라인에서도 권고됐다"며 "유럽ㆍ일본ㆍ미국 등 많은 국가에서 이미 사용되고 있고, 현재 한국에서도 급여적정성 평가 중인 만큼, 신속히 급여돼 환자들이 치료받을 수 있기를 바란다"고 밝혔다.

포텔리지오는 CCR4(C-C chemokine receptor 4)를 표적으로 하는 새로운 기전의 균상식육종 및 시자리증후군 치료제다. 지난 2017년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다. 영국 SMC에서는 계열 내 최초 제제(First-in-class)로 평가된 바 있다.

한국쿄와기린 관계자는 "유럽에서 포텔리지오를 투여한 환자의 실사용데이터(RWD) 분석 결과, 무진행생존기간(Progression Free SurvivalㆍPFS)이 15개월에서 22개월로 나타나 3상 임상 연구 결과보다 더 좋은 효과를 보였다"며 "아울러 피부, 혈액 등 구획별로 평가한 객관적반응률(Objective Response RateㆍORR)은 혈액에서 68%, 피부에서 42%였다. 특히 혈액 침범이 있는 stage 4 이상의 중증 균상식육종 환자군에서의 ORR 평가 데이터를 가진 것은 포텔리지오가 최초"라고 말했다.