소아, 신장ㆍ간 질환자 등 임상 취약계층을 대상으로 한 의약품 개발을 위해 RWD(실 사용 데이터)를 연계한 계량약리 연구가 활용될 수 있다는 가능성이 제기됐다. 경희대 규제과학과(연구책임자 서혜선 교수)는 28일 '취약계층 대상 의약품 안전 사용을 위한 RWD 연계 계량약리 연구 전략 마련을 위한 심포지엄'을 식품의약품안전처와 공동 개최했다. 경희대 규제과학과는 현재 식약처로부터 RWD 연계 계량약리 연구 용역을 진행 중이다.

이날 심포지엄에는 △임동순 경희대 약학대학 학장 △박인숙 한국규제과학센터장 △안미령 식품의약품안전평가원 임상연구과장 △정은경 경희대 규제과학과 교수 △김보형 경희대 규제과학과 교수 △김태호 큐어세라퓨틱스 대표 등이 참석했다.

'계량약리학(Pharmacometrics)'은 집단의 데이터를 활용해 약물 반응의 구조적인 모형과 개인간 변이를 동시에 통합적으로 분석하고(모델링), 예측(시뮬레이션)하는 학문이다. 이 학문은 △약물 작용의 기전적 이해 △약물 반응에 영향을 주는 변수(공변량) 탐색 △약물 허가사항의 반영 △시뮬레이션을 통한 최적의 임상시험 설계 등 효율적인 신약 개발 전략 설립 △최적화된 치료적 사용법 △허가 사항 등에 활용할 수 있어 국내외 규제과학 기관에서 활발한 연구를 진행 중이다.

특히 임상시험을 위해 필요한 환자가 한정되거나, 안전성 문제가 유발될 수 있는 소아, 임산부, 신장ㆍ간 질환자 등 취약계층에 활용할 수 있을 것으로 전망돼 식약처는 산ㆍ학 등에 관련 연구 과제를 용역 의뢰하고 있다.

정은경 교수의 연구 현황 및 과제 결과 보고 후 진행된 패널 토론에서, 한 참석자는 현재 계량약리 연구를 통해 PK 프로파일, 사이드 이펙트(부작용) 등 어느 정도 수준까지 예측할 수 있을 지에 대해 물었다.

이에 김보형 규제과학과 교수는 "현재 우리나라에도 계량약리 연구에 활용할 수 있는 보고된 수학적 모델이 존재하는 것으로 알고 있다"며 "In vitro(시험관 내), In vivo(생체 내) 에서의 프로파일이 잘 구명된 약물들에 대해서는 이 모델을 활용해 어느 정도 예측할 수 있는 연구진들이 있다"고 설명했다.

이어 "개발되고 있는 약들의 분자적ㆍ생물학적 구조, 작용 기전과 얼마나 유사한지, 해당 모델이 직접 적용이 가능할지, 수정할 부분이 있을지는 충분한 고민이 이뤄져야 할 문제"라고 덧붙였다.

이 외에도 계량약리 연구로 얻어낸 데이터를 규제기관에서 어느 수준까지 인정해줄 것인지에 대한 질문도 이어졌다. 이 질문에 대해 안미령 식약처 임상연구과장은 "외국의 경우 모델링 및 시뮬레이션을 신약 개발 과정에 활용하는 비중이 점차 늘고 있다"며 "신약 개발의 초기 단계, 임상 설계 단계 등에서의 활용도는 무궁무진하며, 아직 국내에서 그 수준은 높지 않고 활용도 거의 되지 않고 있다"고 설명했다.

이어 "그 이유는 초기 비용이 많이 들기 때문인데, 장기적으로는 본다면 개발 후기 단계에서는 오히려 개발 비용을 절약할 수 있는 전략으로 작용할 수 있다고 생각한다"며 "신약의 용량 변경 등 허가 이후 활용 가치가 높다고 생각한다. 과거에 비해 그런 식의 접근을 하고자 하는 제약사들의 문의가 이어지고 있는 상황"이라고 덧붙였다.

또 "식약처는 모델링 및 시뮬레이션 데이터 적용이 무조건 안 된다고 말하는 입장이 아니고, 얼마나 검증된 데이터를 확보할 수 있는지를 주안점으로 보고 있다"며 "실제로 의약품 허가에 어느 정도까지 활용될 수 있을지에 대해서는 지켜보고 있는 상태로, 장기적인 차원에서 로드맵을 구축하고 경희대 측과 함께 연구과제를 이어나갈 예정"이라고 밝혔다.