큐로셀(대표 김건수)은 재발성, 불응성 성인 급성림프구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemiaㆍ이하 ALL) 환자를 대상으로 하는 '안발셀(안발캅타진 오토류셀)'의 국내 임상 1상에서 첫 환자 투약을 마쳤다고 26일 밝혔다. 내년 상반기 해당 임상 1상을 완료하는 것이 목표다.

이번 임상은 안발셀의 안전성과 최대 내약 용량 및 잠재적 치료 효과를 평가하기 위한 것이다. 10명 내외의 재발성, 불응성 성인 ALL 환자를 대상으로 저, 중, 고용량의 3개 코호트로 구분해 안발셀을 투약한다. 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원, 서울대병원 등 국내 '빅5' 병원이 모두 참여한다.

성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명의 환자가 새롭게 발생하는 희귀질환이다. 항암화학요법, 조혈모세포이식에도 불구하고 절반 이상의 환자에게서 암이 재발하거나 기존 치료제에 불응한다.

재발성, 불응성 ALL 환자가 기대할 수 있는 5년 생존율은 10% 미만인 것으로 알려져 있다. 전 세계적으로 성인 ALL 환자를 대상으로 허가된 CAR-T 치료제는 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 허가받은 길리어드의 '테카터스'가 유일하지만, 국내에는 도입되지 않았다.

김건수 큐로셀 대표는 "성인 ALL은 경제 활동이 활발한 40~50대의 환자가 많은데, 국내에는 재발 또는 불응인 환자를 위한 CAR-T 치료제가 없는 상황"이라며 "이번 임상을 통해 국내 성인 ALL 환자에게 CAR-T 치료의 기회를 제공하게 돼 매우 기쁘게 생각한다"고 말했다.

한편 큐로셀은 안발셀의 첫 번째 적응증인 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 하는 국내 임상 2상을 연내 완료하고, 내년 하반기 국내 신약 허가를 신청할 계획이다.