K-바이오가 고형암을 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 개발에 눈독을 들이고 있다. CAR-T 치료제는 환자의 T 세포를 사용해 암을 치료하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제를 뜻한다. 세계 최초의 CAR-T 치료제는 노바티스의 킴리아로, 혈액암을 타깃으로 하는 대표적인 CAR-T 치료제다.

국내에서 CAR-T 치료제를 개발하고 있는 바이오 벤처 기업으로는 큐로셀, 티카로스가 있다. 최근엔 유전자 교정 기술을 활용해 CAR-T 치료제를 개발하려는 툴젠의 움직임도 눈에 띈다. 이들 기업 모두 고형암을 타깃으로 하는 CAR-T 치료제를 개발 중이다.

CAR-T 치료제는 장치산업 성격이 있기 때문에 높은 투자금액을 유치하는 성격을 띠고 있다. 큐로셀은 누적 투자금액이 약 615억 원에 달하고, 티카로스는 지난 8월 250억 규모의 시리즈C 투자 유치를 마쳤다. 

신정섭 히트뉴스 전문기자(전 KB인베스트먼트 상무)는 "자가유래(Autologous) CAR-T 치료는 병원이 가까이 있어야 하기에 지역의 제한이 있다. 그렇기 때문에 국내 선발 주자 기업은 경쟁에서 살아남을 가능성이 있다"고 말했다.

그는 "고형암을 타깃으로 하는 CAR-T 치료제 분야는 전 세계적으로 경쟁이 치열하기 때문에 글로벌 무대에서 살아남기가 쉽지 않다. 특히, 이 분야 후발 주자는 혁신적인 기술력이 없다면 치료제 개발에 도전하는 것이 어렵다"고 밝혔다.

고형암을 타깃하는 CAR-T 치료제 개발 기업은 GMP(우수 의약품 제조·관리 기준) 시설을 준공하기 때문에 상대적으로 투자금액을 더 많이 받는 경향이 있다. 큐로셀, 티카로스는 지금까지 많은 투자금액을 받았고, 앞으로도 자금 조달이 더 필요할 것으로 보인다. 히트뉴스는 고형암을 타깃하는 국내 CAR-T 치료제 개발 기업의 동향을 정리했다.

큐로셀은 현재 OVIS^TM 기술을 기반으로 CD19 CAR-T 치료제 후보물질인 'CRC01'을 만들고 있다. OVIS^TM 기술은 미세종양환경 내 면역억제현상을 극복할 수 있도록 면역세포치료제를 강화한다. 회사 측은 "이 기술이 적용된 차세대 BCMA CAR-T로 면역억제기전 극복을 통해 다발성골수종 환자에서 향상된 항암효과를 기대하고 있다"고 전했다.

김건수 대표는 지난 2일 삼성서울병원 기술사업화 세미나에서 "큐로셀은 올해 2월 식품의약품안전처로부터 CAR-T 치료제 IND(임상시험계획) 승인을 받았다. 국내 최초로 CAR-T 치료제 임상시험 허가를 받게 됐다. 내년부터 정해진 용량으로 임상 2상에 돌입할 계획"이라고 언급했다.

티카로스는 서울대 의과대학 연구진의 오랜 면역세포 연구경험과 기술을 바탕으로 독보적인 CAR-T 및 세포치료 항암제를 개발하고 있다. 고형암까지 치료할 수 있는 새로운 유전자 세포 치료제의 연구·개발에 집중하는 기업이다. 자체 개발한 T 세포의 면역강화 기술(Converter CAR)과 독자적인 CAR backbone 기술을 통해 기존 CAR-T 치료제의 한계를 극복하는 것을 목표로 하고 있다.

올해 6월 티카로스는 CAR-T 치료제 개발을 위해 피터 캐시 박사를 이사회 자문역으로 영입했다. 캐시 박사는 CAR-T 치료제인 예스카타를 개발한 카이트파마의 공동 설립자다. 이재원 대표는 "국내외 자문역과 적극적인 협력을 통해 연구개발(R&D) 역량 강화에 집중하겠다"고 강조했다.  

툴젠은 유전자 교정 기술을 통해 CAR-T 치료제를 개발 중이다. 툴젠의 CAR-T 치료제는 기존 CAR-T 치료제 대비 우월한 암세포 사멸효과를 보인 것으로 나타났다. 회사 측은 "툴젠의 CAR-T 치료제는 △생산비용 절감 △치료효과 향상 △치료가능한 암 범위 확대 등이 가능하다"고 설명했다.

지난 9월 툴젠은 항체기반 CAR-T 치료제 전문기업인 앱클론과 고형암을 타깃하는 차세대 CAR-T 공동개발을 목적으로 하는 업무협약을 체결했다. 김영호 대표이사는 "Styx-T를 비롯한 유전자교정 기반 면역세포 기능향상 기술은 모든 CAR-T 치료제에 적용이 가능한 플랫폼 기술이다. 다양한 기업들과 협력 및 파트너링을 통해 다수의 기술이전 성과가 나올 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.