다발성골수종 치료제 2종이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 사노피의 '이사툭시맙'과 BMS의 '엘로투주맙'인데 모두 3제 요법으로 범위가 한정됐다. 한독 '루피나미드'는 적응증이 추가됐다.

식품의약품안전처는 최근 희귀의약품 지정에 관한 규정에 따라 이사툭시맙을 258번째로 새 희귀의약품으로 지정했다.
 
이사툭시맙은 "이전에 레날리도마이드와 프로테아좀억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 포말리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법"으로 희귀의약품에 지정됐다. 이사툭시맙은 사노피가 개발한 재발·불응성 다발성골수종 치료제로 CD38 표적 단클론항체다.

지난 7월 미국 FDA는 사노피가 낸 이사툭시맙 허가신청서를 보고 있는데, 품목허가 심사 중인 것으로 알려졌다. 사노피는 이사툭시맙과 포말리도마이드, 덱마세타손 3제 요법의 임상 3상 결과를 지난 5월 ASCO 학술회의에서 공개했다.

207번째 희귀의약품이었던 BMS의 엘로투주맙은 기존에 "이전에 한가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법 또는 보르테조밉 및 덱사메타손과 병용요법" 한 가지 대상질환을 가지고 있었다.

그런데 이번 이사툭시맙의 신규 지정과 더불어 "이전에 레날리도마이드와 프로테아좀억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자의 치료에서 포말리도마이드 및 덱사메타손과 병용요법"이 추가된 것.

아울러 식약처는 한독 루피나미드의 대상질환을 "1세 이상의 환자에서 레녹스-가스토증후군과 관련된 발작 치료시 부가 요법"으로 확대했다. 사용연령을 기존 4세에서 1세로 바꾼 셈.

식약처는 국내 유병인구가 2만명 이하 시 기존 대체약과의 안전성·유효성을 고려해 희귀약을 지정한다. 희귀약으로 선정되면 허가·판매 과정에서 신속심사 등의 혜택을 받게 된다.