미국 식품의약국(FDA)이 바이오시밀러 개발 절차를 간소화하는 방향의 산업계 지침 초안을 공개했다. 임상시험 요구 일부를 완화하고 분석 기반 평가를 확대해 개발 비용과 기간을 줄이겠다는 취지다.

한국바이오협회 바이오경제연구센터에 따르면 FDA는 9일 바이오시밀러 개발을 간소화하기 위한 산업계 지침 초안 '바이오시밀러 개발 및 BPCI법에 대한 신규 및 보완 질의응답(New and Revised Draft Q&As on Biosimilar Development and the BPCI Act)'을 공개했다. 이번 초안은 2021년 발표된 3차 개정 가이드라인을 대체하는 내용이다.

이번 지침 초안에서 가장 큰 변화는 바이오시밀러 평가 과정에서 핵심 요소로 꼽히는 임상 약동학(PK) 시험 요구 완화다.

FDA는 과학적으로 정당성이 입증될 경우 불필요한 PK 시험을 간소화할 수 있도록 권고했다. 이를 통해 바이오시밀러 개발 기업의 PK 연구 비용을 최대 50% 줄이고 약 2000만달러 수준의 비용 절감 효과가 가능할 것으로 FDA는 전망했다.

아울러 특정 상황에서는 미국 기준 의약품과의 유사성을 입증하기 위해 미국 외 임상 데이터를 활용할 수 있도록 했다. 기존에는 바이오시밀러·미국 기준 제품·해외 비교 제품을 동시에 비교하는 3자 PK 시험을 요구하는 경우가 있었지만 이번 지침에서는 이러한 시험을 반드시 수행하지 않아도 되는 상황을 인정했다.

이와 함께 미국 기준 제품과 직접 비교하는 최소 1건의 PK 연구 요구사항을 삭제하고 과학적으로 타당한 경우 해외 승인 제품을 활용한 PK 연구도 허용하기로 했다.

협회는 이번 조치를 FDA가 추진해온 바이오시밀러 규제 완화 정책의 연장선으로 해석했다.

FDA는 지난해 10월에도 바이오시밀러 개발 부담을 줄이기 위해 비교 효능 시험(CES) 요구사항을 축소하는 방안을 제시한 바 있다. 해당 시험은 통상 1~3년이 소요되고 약 2400만달러의 비용이 발생하는 것으로 알려져 있다.

FDA는 또 기존 가이드라인 체계 정비도 추진하고 있다. 2015년 발표된 '참조 제품과의 바이오유사성 입증을 위한 과학적 고려사항(Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product)' 가이드라인은 현재 규제 방향을 충분히 반영하지 못한다는 이유로 철회하기로 했다.

바이오시밀러 확대는 의료비 부담 완화 정책과도 맞물린다. 미국에서 바이오의약품은 처방 건수 기준 약 5% 수준이지만 전체 의약품 지출의 약 51%를 차지하고 있다. 반면 FDA가 승인한 바이오시밀러의 시장 점유율은 아직 20%에 미치지 못하는 것으로 나타났다.

업계에서는 향후 수년 내 다수의 생물의약품 특허 만료가 예상되는 가운데 이를 대체할 바이오시밀러 개발이 충분히 뒤따르지 못할 수 있다는 이른바 ‘바이오시밀러 공백’ 우려도 제기되고 있다.