이엔셀(대표 장종욱)은 샤르코-마리-투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 치료 신약 후보물질 'EN001'에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 신청했다고 27일 밝혔다. 

회사 관계자는 "2025년 2월 EN001의 CMT 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 당시 EN001은 CMT 적응증에 대한 치료제 개발 가능성을 인정받으며 글로벌 규제기관 차원의 제도적 검증을 확보했다"며 "이번 유럽 ODD 신청은 이러한 기존 성과를 바탕으로 EN001의 글로벌 개발 범위와 권리 기반을 확장하기 위한 후속 전략"이라고 설명했다.

이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 물질인 EN001에 적용된 초기계대(early-passage) 세포 운용과 세포배양 플랫폼 기술 'ENCT(ENCell Technology)'를 핵심 차별화 요소로 제시하고 있다. 회사 측에 따르면 ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 배양 콘셉트로 설계됐으며 EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 개발되고 있다.

CMT는 말초신경 손상으로 인해 근력 저하, 감각 장애, 보행 이상 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환이다. 회사는 현재 CMT 1A형 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이며 임상 데이터 축적과 제조·품질관리(CMC) 일관성 확보를 통해 글로벌 진입을 추진하고 있다.

회사 관계자는 "유럽 EMA에 대한 희귀의약품 지정 신청은 EN001의 글로벌 개발 전략을 본격화하는 중요한 단계"라며 "향후 임상 개발 진전과 함께 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술이전 기회를 지속적으로 검토할 계획"이라고 밝혔다.