바이오젠의 근위축성 측삭경화증(ALS) 신약 '칼소디주(성분 토퍼센)'가 식품의약품안전처의 품목허가 심사를 마치고 국내에 상용화된다.

식품의약품안전처는 20일 수입 희귀질환 치료제 칼소디의 허가심사를 마쳤다고 밝혔다.

칼소디는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 31호 약제로, 지난해 8월 국내 희귀의약품으로 지정됐다.

루게릭병이라고 불리는 ALS는 운동신경이 파괴되고 근력이 약해지면서 근육이 말라 운동실조에 이르는 중증 희귀질환이다. △언어장애 △사지위약 △체중감소 등의 증상이 나타나며 호흡 기능 마비로 인한 사망을 일으킨다.

서울대학교병원 의학정보에 따르면 전체 ALS 환자의 약 5~10%는 유전성 ALS를 겪는다. 특히 이 중 20%는 과산소 디스뮤타아제1(SOD1) 유전자 변이로 인해 질병이 발병된 것으로 나타났다.

칼소디는 SOD1 유전자 변이가 있는 ASL 환자의 SOD1 mRNA에 결합해 변형된 단백질 합성을 감소시키는 기전이다. 'VALOR' 임상 3상 시험에서 108명의 환자들에게 24주 동안 칼소디 100mg를 투여했을 때 '뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가율'이 26~38%, '미세신경섬유 경쇄 농도'가 48~67% 낮아졌다.

현재 ALS의 치료제는 사노피-아벤티스코리아의 '리루텍정(성분 리루졸)'과 미쓰비시다나베파마코리아의 '라디컷주(성분 에다라본)'가 있다. 하지만 두 치료제 모두 질병의 악화 속도를 늦출 뿐 증상 호전을 기대하기는 어렵다.

칼소디는 ALS 환자에게 새로운 치료옵션이 될 것으로 보인다. 식약처는 "적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 ALS 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다"고 말했다.