글로벌 제약업계에서 대사관련지방간염(MASH) 치료제 시장이 주목받는 가운데, 디앤디파마텍이 임상 2상 중간 결과에서 DD01은 12주라는 짧은 치료 기간에도 주요 경쟁 약물들과 비슷한 수준의 지방간 감소 효과를 입증했다. 이에 따라 향후 기술이전(License-Out) 가능성에도 시장의 관심이 쏠리고 있다.

현재 MASH 치료제 시장은 대사질환 기반의 복합적 접근이 필수적인 영역으로 꼽힌다. 주요 글로벌 제약사들은 비만, 당뇨, 심혈관 질환 등 대사질환 치료 경험을 바탕으로 MASH 치료제 개발에 뛰어들고 있다. 그러나 약물 승인 문턱은 여전히 높다. 미국 식품의약국(FDA)은 단순 지방간 감소만으로는 MASH 치료제 승인을 인정하지 않는다. 주요 승인 사례를 보면, 섬유화 개선이나 MASH 해소 같은 조직학적 변화 중 하나를 추가로 충족하야 승인 요건이 충족된다.

이런 상황에서 디앤디파마텍 DD01의 전략은 단순한 '효과 경쟁'을 넘어선 접근으로 평가된다. 디앤디파마텍은 비만 또는 과체중을 동반한 MASLD(대사이상 지방간질환) 및 MASH 환자 67명을 대상으로 48주간 임상2상을 진행 중이다. 피하주사로 주 1회 DD01 또는 위약을 투여하며, 유효성, 안전성, 내약성을 평가했다.

이번 임상에서 가장 주목받은 부분은 간내 지방함량 감소 효과다. 1차 유효성 지표로 설정한 '간내 지방함량 30% 이상 감소' 비율에서, DD01 투여군은 75.8%를 기록해 위약군(11.8%)과 뚜렷한 차이를 보였다. 통계적으로도 유의성이 확인됐다.

안전성 역시 양호했다. 가장 흔한 이상반응은 위장관계 부작용이었고, 이로 인한 중도 탈락 환자는 9%에 그쳤다. 고용량·빠른 투약 속도에도 내약성은 충분히 확보됐다는 평가다.

디앤디파마텍은 이번 1차 지표 달성을 바탕으로 48주차 2차 지표인 섬유화 개선 여부를 평가하고, 2026년 3분기 최종 임상결과보고서(CSR)를 확보할 계획이다. 이후 글로벌 3상 진입과 기술이전 논의가 본격화될 전망이다.

DD01은 GLP-1/GCG 이중작용 기반 후보물질로, GLP-1을 통한 체중·혈당 조절과 GCG를 통한 간 지방 대사 개선 효과를 모두 겨냥했다. 특히 DD01은 GLP-1 비율을 낮추고 GCG 비율을 높여 지방간 개선 효과에 집중한 것이 특징이다. 실제로 DD01은 GLP-1:GCG 비율이 11:1로 설계됐고, 경쟁약물인 서보두티드는 8:1 비율을 적용하고 있다.

여기에 디앤디파마텍의 독자적 페길레이션 기술을 더해 반감기를 늘리고, 투약 간격을 조정해 환자의 편의성과 내약성도 높였다. 이 같은 설계를 통해 DD01은 지방간 개선뿐 아니라, 동반되는 대사질환 개선 가능성도 함께 겨냥하고 있다.

또한 디앤디파마텍은 12주 동안 빠르게 최대 용량을 투약하고, 1차 목표를 지방간 30% 이상 감소 환자 비율로 설정해 눈길을 끌고 있다. 통상 MASH 임상은 최소 24주 이상 장기 투약을 기본으로 하며 섬유화 개선 여부를 중점 평가한다.

디앤디파마텍은 12주 내 지방간 개선을 주요 지표로 설정했다. 지방간이 빠르게 개선되면 섬유화 개선 가능성도 높아진다는 최근 연구 결과가 배경으로 작용한 것으로 풀이된다. 특히 이번 임상에서는 초반 2주간만 저용량을 투여한 뒤, 3주차부터 바로 최대 용량으로 전환하는 공격적인 설계가 적용됐다. 짧은 기간 안에 최대 효과를 달성해 중간 결과로 기술이전 경쟁력을 높이려는 전략적 의도도 읽힌다는 분석이다. 

DD01은 12주라는 짧은 투약 기간에도 지방간 개선 효과가 장기 투약 약물과 대등하거나 더 높은 수준을 보이며, '속도' 측면에서도 경쟁력이 부각되고 있다. 이미 FDA의 승인을 받은 마드리갈의 '레스메티롬'을 포함한 약물들 중에서도 DD01보다 높은 지방간 개선 비율을 보인 사례는 거의 없다. 이에 따라 섬유화 개선 가능성은 물론, 기술이전 경쟁력에서도 차별화된 강점을 가질 것으로 평가된다.

업계에서는 더 긴 투약 기간을 거친 약물들보다 짧은 기간에 더 높은 지방간 감소율을 보인 만큼, DD01이 장기적으로 섬유화 개선에서도 충분히 긍정적인 결과를 기대할 수 있다는 평가를 내놓고 있다.

실제로 DD01은 지방간 30% 이상 감소 환자 비율이 75.8%에 달해, 48주 투약을 거친 서보두티드와 대등한 결과를 보였다. 평균 지방간 감소율도 각각 -62.3%와 -64.3%로 대등했다.

경쟁 약물인 보스턴파마의 '에피모스퍼민' 역시 12주 임상에서 지방간 감소 효과를 입증했지만, 지방간 30% 이상 감소 환자 비율과 임상 대상자 수 모두 DD01이 더 우위에 있는 것으로 나타났다.

디앤디파마텍은 이번 임상에서 섬유화 개선 가능성도 충분히 염두에 두고 있다. 최근 글로벌 연구들에서는 지방간이 빠르게 개선될수록 섬유화 개선으로 이어질 가능성이 높다는 결과가 지속적으로 확인되고 있다. 일부 시장 전문가들은 12주 차에서 확인된 높은 지방간 개선 비율을 근거로, 장기 임상에서도 섬유화 개선 효과를 기대할 수 있다고 보고 있다.

이런 결과는 DD01의 기술이전 가능성에도 힘을 싣고 있다. 실제로 GSK는 에피모스퍼민을 대상으로 약 20억달러(약 2조7000억원) 규모의 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 에피모스퍼민은 FGF21 기반 약물로, 간 지방 대사 개선 효과를 보였지만, 지방간 30% 이상 감소 환자 비율에서는 DD01이 더 높은 수치를 기록했다. 이에 따라 DD01 역시 기술이전 시장에서 상당한 평가를 받을 수 있다는 기대가 커지고 있다.

더불어 GLP-1 기반 약물은 이미 비만·당뇨 치료제 시장에서 핵심 파이프라인으로 자리 잡은 흐름을 고려하면, DD01은 글로벌 메이저 제약사의 기술이전 후보군으로 매력적인 위치에 있다는 평가다. 업계에서는 향후 장기 임상 결과에 따라 3조 원 이상의 기술이전 계약 가능성도 조심스럽게 거론된다.

다만 기술이전이 곧바로 현실화되기는 어렵다. 48주 장기 임상에서 섬유화 개선이라는 FDA 핵심 허가 요건을 충족하지 못할 경우, 단기 지방간 개선만으로는 시장 기대를 충족하기 어렵다는 신중론도 공존한다.

그럼에도 DD01의 빠른 임상 설계, 안정적 안전성, 짧은 투약 기간에도 높은 효과를 보인 구조는 분명한 강점으로 남는다. 한 업계 관계자는 "GLP-1 기반 약물이 비만 치료제 시장에서 이미 성공한 만큼, DD01 역시 글로벌 제약사의 주목을 피하긴 어려울 것"이라며 "48주 임상에서 섬유화 개선 효과만 입증된다면, 기술이전 최상위 후보군으로 부상할 가능성이 크다"고 평가했다.