간질성폐질환 연관 폐고혈압(PH-ILD) 치료제인 '타이바소 흡입액(성분 트레프로스티닐)'이 진료상 필수약제로 급여결정을 재신청했다. 사용범위를 조정해 재신청한 것으로, 사실상 사문화된 진료상 필수약제 트랙으로 등재될 지 주목된다. 

11일 관련업계에 따르면 안트로젠은 작년 타이바소흡입액의 급여결정을 신청했으나 취하하고 이달 초 재신청한 것으로 확인됐다. 지난해에도 진료상 필수약제 트랙으로 급여결정을 신청했으나 여의치 않아 취하한 후 급여 범위를 조정한 것으로 알려진다. 

진료상 필수약제의 경우 '약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가 기준 및 절차 등에 관한 규정' 제6조제1호에 진료상 반드시 필요하다고 판단되는 약제의 경우 경제성평가를 면하고 등재할 수 있도록 하고 있다. 

진료상 필수약제 트랙을 밟기 위해서는 ①대체 가능한 치료법이 없어야 하고 ②생명을 위협하는 심각한 질환 ③희귀질환 등 소수의 환자 대상 ④임상적으로 의미있는 개선을 입증 등의 조건을 모두 충족해야 한다. 때문에 진료상 필수약제는 2015년 이후 유명무실해진 상황이다. 

타이바소는 폐고혈압 중에서도 예후가 불량한 PH-ILD 환자에 대해 사용하는 것으로 허가됐다. 회사에 따르면 타이바소는 가이드라인에서 PH-ILD 적응증에 유일한 치료제이고, 간질성폐질환 환자에 폐고혈압이 발생하게 되면 기대여명이 1-2년에 불과하며, 폐 이식 대상 질환이기 때문에 생명을 위협하는 심각한 질환에도 해당된다는 입장이다.

특히, 이번에 진료상필수약제로 신청한 대상환자군은 'PH-ILD 임상연구에서 중증 단계(PVR>5) 환자'에 대해서다. 환자 수가 200명 내외다. 

임상적 유용성을 살펴보면 타이바소흡입액은 간질성폐질환으로 인한 폐고혈압 환자를 대상으로 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 임상시험(RIN-PH-201, INCREASE)에서 평가했다. 

회사에 따르면 1차 유효성 평가변수는 투여 후 16주차에 6분 보행거리(6 Minute Walking Distance; 6MWD)의 베이스라인 대비 변화량으로, 위약 투여군과 타이바소 투여군을 비교했을 때, 위약 투여군으로 보정된 타이바소 투여군의 변화량 측정 중간값은 21.0m로 유의성 있게 증가하는 것으로 나타났다(p=0.004).

2차 유효성 평가변수 중 임상적 악화 사건은 한 가지 기준이라도 해당될 때로 정의했다. 기준은 1)심폐 증상으로 인한 입원, 2) 최소 24시간 간격의 2회 연속 방문에서 간질성폐질환으로 인한 폐고혈압과 직접적으로 관련돼 6MWD가 기준치 대비 15% 초과 감소, 3) 사망(모든 원인) 또는 4) 폐 이식 등이다. 위약 투여 대비 타이바소 투여시 임상적 악화사건 발생시간에 대한 생존분석을 한 결과 위험도가 1.64배 감소했다(HR=0.61).

회사 측은 "이같은 임상 결과들은 임상적 악화 발생률을 감소시킨다는 것을 시사한다"며 "폐이식을 받은 환자들에서 3개월 생존율 82.6%, 1년 생존율은 67%, 5년 생존율은 48.2% 보고됐다. 타이바소 투여에 따른 생명연장 효과는 폐이식 대기자들의 생존율을 향상시키고 이식 가능성을 증대 시킬 수있다"고 말했다.