존슨앤드존슨(Johnson & JohnsonㆍJ&J)은 미국혈액학회(ASH)에서 '다잘렉스 패스프로(DARZALEX FASPROㆍ daratumumab hyaluronidase-fihj)'의 고위험 무증상 다발성골수종(SMM)에 대한 임상 3상 연구 결과를 8일(미국 현지시각) 발표했다. 회사는 'AQUILA' 연구에서 다잘렉스 패스프로가 관찰요법 대비 고위험 SMM 환자의 활동성 다발성골수종(MM)으로의 진행 위험을 51% 감소시켰다고 밝혔다.

고위험 무증상 다발성골수종(SMM) 환자는 활동성 다발성골수종(MM)으로 진행할 위험이 높지만, 승인된 치료법이 없어 주로 질병의 진행 상황을 모니터링하는 관찰요법을 받는다. 이번 연구에는 총 390명의 고위험 SMM 환자가 참여했으며, 이 중 194명은 다잘렉스 패스프로를 투여받았고, 196명은 관찰요법을 받았다.

연구 결과, 다잘렉스 패스프로 투여군은 60개월 무진행 생존율(PFS)에서 63.1%를 기록했으며, 관찰요법군은 40.8%로 나타났다. 무진행 생존율은 질병이 진행되거나 사망하기 전까지의 기간을 나타내며 치료 효과를 평가하는 주요 지표다.

전체 생존율(OS)에서도 다잘렉스 패스프로 투여군의 5년 생존율은 93%로, 관찰요법군의 86.9%와 비교해 유의미한 차이를 보였다. 또한, 다잘렉스 패스프로를 투여받은 환자의 전체 반응률(ORR)은 63.4%로, 관찰요법군의 2.0%에 비해 유의미하게 높았다. 반응률은 치료로 인해 환자가 임상적으로 의미 있는 반응을 보인 비율을 의미한다.

추가적으로, 첫 번째 치료를 시작하기까지 걸리는 중간 시간에서도 차이가 나타났다. 다잘렉스 패스프로 투여군에서는 중간값에 도달하지 않았으나, 관찰요법군에서는 50.2개월로 측정됐다. 이는 다잘렉스 패스프로가 질병 진행을 억제하고 추가 치료의 필요성을 지연시킬 수 있음을 시사한다.

부작용 측면에서는 3~4등급 치료 관련 이상 반응(TEAE)이 다잘렉스 패스프로 투여군에서 40.4%, 관찰요법군에서 30.1%로 보고됐다. 가장 흔한 이상 반응은 고혈압이었으며, 치명적인 이상 반응의 발생률은 다잘렉스 패스프로 투여군에서 0.5%, 관찰요법군에서 2.0%로 나타났다.

이번 연구를 주도한 메레티오스 디모풀로스(Meletios Dimopoulos) 아테네 국립 카포디스트리아스 대학교 교수는 "고위험 SMM 환자는 활동성 다발성골수종으로 빠르게 진행할 위험이 있지만, 승인된 치료법이 없는 상태"라며 "이번 결과는 초기 치료의 중요성을 보여준다"고 말했다.

회사는 이번 연구 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)에 다잘렉스 패스프로의 적응증 확대를 위한 허가 신청을 이미 제출했다고 밝혔다.