루게릭병 억제제인 희귀의약품 '유스뉴로솔루션'이 품목허가 취소 처분을 받게 될 전망이다.

식약처 중앙약사심의위원회는 최근 유스뉴로솔루션에 대해 허가조건 이행기간 연장 승인을 불허해 허가취소가 된다면 국내 의료현장에서 ▲ 대체 의약품에 관한 의견 ▲ 현재까지 투여받았던 환자에 필요한 조치 ▲ 투약 환자에 대한 실제 효과 등을 감안할 때 품목허가가 유지돼야 할지 논의한 결과, 업체가 제출한 사유는 타당하지 않다고 판단돼 허가 유지될 필요성이 없다는 결론을 내렸다.

유스뉴로솔루션(성분명:우르소데옥시콜산,UDCA)은 2009년 7월 15일 식약처에 희귀의약품 품목허가를 받은 루게릭병(근위축성측삭경화증, ALS) 진행 억제제로 유스팜코리아에서 생산해왔다.

중앙약심은 대체 의약품, 투여받았던 환자 대상 조치, 투약 환자에 대한 실제 효과 등을 고려해 논의했다.

이와 관련 "루게릭병은 완치되지 않는 병으로 현재까지 개발된 모든 약이 병의 진행을 지연시키는 정도는 비슷하다. 다른 3가지 약제가 약효도 유사해 대체 가능하고 효과도 비슷할 것으로 생각한다"는 의견이 제시됐다.

유스뉴로솔루션은 2014년 이후 생산 중지됐고, 일본을 포함해 판매현황은 2016년 이후 전무했다. 식약처는 "제품의 유효기간이 18개월인 점을 고려해 유효기간이 지나 현재 사용하고 있는 환자는 없다"고 판단했다.

유스뉴로솔루션을 만드는 유스팜코리아는 2009년 품목허가를 받은 이후, 2014년 임상시험계획 승인 신청, 허가조건 이행기간을 연장해 2018년 6월 23일까지 임상 결과보고서를 제출해야 하나 허가조건을 변경해 2023년 6월 23일까지 기간 재연장을 요청한 것으로 알려졌다.

위원장은 "임상시험 비용 투자유치 실패를 이유로 규제기관에서 기간을 연장해줄 수 없다고 본다"고 말했다.

회의록에 따르면 파마리서치프로덕트가 공동개발의향서를 제출해 유스뉴로솔루션을 생산하겠다는 입장을 밝혔지만, 생산시설이 구비돼있지 않은 것으로 명시됐다.

이를 종합해 위원회는 "2015년 1월 12일 3상 임상시험계획이 승인된 이후 약 4년이 경과한 현재까지 임상시험이 진행된 바 없고, 품목 제조를 위탁할 예정이라고 제출한 파마리서치프로덕트는 생산시설조차 구비돼있지 않은 점을 감안할 때, 3상 임상시험의 실시 가능성은 낮다"는 의견을 모았다.

또한 "다른 루게릭병 억제제가 대체의약품으로 타당하다. 지금까지 이 품목을 투여받았던 환자는 유효기간을 18개월로 봤을 때 2014년 생산중지된 이후 제품이 남아있지 않고, 투여받은 환자도 현 시점에 없어 문제가 되지 않다"며 품목 허가가 유지될 필요성은 없다고 결정됐다.