국내 제약·바이오기업들이 루게릭병(근위축성 측색 경화증, ALS) 신약 개발에 도전장을 내밀고 있다. 

16일 식품의약품안전처는 지뉴브(대표이사 한성호)가 신청한 루게릭병 신약 후보물질 'SNR1611'(성분명: 트라메티닙디메틸설폭시드)의 1/2a상 임상시험계획을 승인했다. 1/2a상은 1상과 전기 2상이 동시 실시되는 임상시험이다.

30명의 루게릭병 환자를 대상으로 약물의 안전성·내약성·유효성을 평가하기 위해 단계적 증량, 무작위배정, 활성대조, 다기관 시험 등의 방식으로 진행된다. 임상시험 실시기관은 삼성서울병원·연세의대 세브란스병원·고대의대 부속병원이다.

SNR1611은 현재 신약 재창출 방식을 통해 알츠하이머병·루게릭병 경구용 치료제로 개발되고 있다. 지뉴브는 뇌에 존재하는 신경줄기세포를 이용해 세포를 분화시키면서 신경퇴행 시 신경세포를 보호하는 물질을 선별·발굴하는 약물스크리닝 플랫폼 기술 '아트리뷰'(ATRIVIEW™)를 개발했으며, 이 기술을 이용해 신경 신생(Neurogenesis)·항상성 회복 효과 가능성을 보이는 SNR1611을 발굴했다. 

한풍제약(대표이사 조인식·조형권)도 '메카신'(Mecasin)이라는 루게릭병 신약을 개발하고 있다. 메카신은 항산화 유전자 발현을 증가시켜 신경세포 보호·활성산소 생성을 억제하는 한방 치료제다. 이미 2017년 12월 50명의 환자를 대상으로 안전성·유효성을 평가하는 후기 2상을 진행하고 있다. 

한풍제약에 따르면, 메카신은 작약·감초·정제부자·강황·천마·단삼·목과·창출·원지 등 9가지 약재로 구성돼 있다. 동물효력시험에서는 루게릭 모델의 생명연장·통증감소 효과가 나타났으며, 원광대 광주한방병원 임상사례에서도 신경·근육보호와 진통 등의 효과가 나타났다.

한풍제약은 "메카신은 한약제제로 개발하는 희귀·난치성 질환 치료제다. 한풍제약을 대표하는 신약이 될 것으로 기대하고 있다. 글로벌화에서도 앞장서 나갈 것"이라면서 "임상 완료·시판 시기는 내년 하반기가 될 것"이라고 했다. 

테라젠이텍스(대표이사 류병환)는 J2H바이오텍과 공동으로 개발한 루게릭병 치료제 'TEJ1704'의 동물실험을 진행하고 있다. TEJ1704는 미쓰비시다나베 사에서 개발한 정맥주사제 '라디컷주'(성분명: 에다라본)의 경구 투여 가능 유도체 후보물질이다.

지난해 11월 테라젠이텍스는 J2H바이오텍으로부터 관련 기술 및 글로벌 판권 일체를 이전받는 계약을 체결했다. 지난 3월에는 범부처신약개발사업단(KDDF)의 '범부처전주기신약개발사업' 과제에 선정돼, 이 과제를 통해 전임상 전 단계인 동물실험을 진행하고 있다. 이는 일반 전임상과 달리 동물을 통해 약물 흡수 또는 거동 등을 관찰하는 단계다. 

테라젠이텍스는 "TEJ1704가 개발되면 정맥주사 치료를 위해 병원을 정기적으로 방문하지 않아도 되며, 휴약기 없이도 약제의 일관된 체내 농도 유지를 기대할 수 있다"면서 "이번 과제 연구를 거쳐 내년 하반기에 전임상·임상시험에 진입할 계획이며 국내 출시뿐 아니라 글로벌 신약으로도 육성할 계획"이라고 했다. 

한편, 루게릭병으로 알려진 근위축성 측색 경화증(ALS)은 원인이 정확히 밝혀지지 않은 희귀·난치성 질환이다. 뇌의 운동신경 세포에서 퇴행이 진행돼 나타나는데, 운동신경의 자극을 받지 못해 근육이 쇠약해지며 운동 조절 능력도 상실된다. 대표 약물로 사노피의 리루졸(Riluzole)과 코아스템의 뉴로나타-알(Neuronata-R)이 있다.