난치성 신경질환 치료제 개발 기업인 아스트로젠(대표 황수경)은 핵심 파이프라인 'AST-001'이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

3일 회사 측에 따르면 국내에서 개발한 희귀의약품으로 51번째다. 일반적으로 신약의 재심사 기간은 4~6년인데, 희귀의약품으로 지정되면 재심사 기간을 최장 10년 부여받을 수 있고 소아 적응증은 1년이 추가된다. AST-001이 품목 허가되면 최장 11년간 독점권을 부여받게 된다.

희귀의약품은 적용 대상이 드물고 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보다 안전성 또는 유효성이 개선돼 긴급한 도입이 요구되는 의약품으로, '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 고시한다.

AST-001이 희귀의약품으로 지정됨에 따라 허가 및 조기 출시 가능성이 높아질 것이라는 게 회사 측 설명이다. AST-001은 2022년 12월 임상 2상의 목적을 성공적으로 달성했고, 2023년 8월 임상 3상을 개시했다.

황수경 아스트로젠 대표는 "희귀의약품 지정은 자폐스펙트럼장애 치료제에 대한 인식의 벽을 깨준 것이라 생각한다"며 "하루라도 빨리 환자에게 치료제를 전달해 줄 가능성을 높이게 됐다"고 밝혔다.

한편 아스트로젠은 연내 코스닥 시장 상장을 목표로 기업공개(IPO)를 추진하고 있으며, 상장을 통해 자폐스펙트럼장애 치료제의 글로벌 진출 및 난치성 신경질환 치료제 파이프라인 확장을 가속화할 계획이다.