전문의약품 제조기업 한국파마(대표 박은희)는 신경질환 치료제 개발 벤처인 아스트로젠(대표 황수경)과 20억원 규모의 투자 계약을 체결했다고 15일 밝혔다.

아스트로젠은 소아 자폐 스펙트럼 장애 치료제 신약 후보물질 'AST-001(개발코드명)'을 개발하고 있다. 지난해 자폐 스펙트럼 장애를 진단받은 만 2~11세 어린이 151명을 대상으로 국내 임상 2상을 마쳤으며, 이를 통해 어린이 자폐 스펙트럼 장애 핵심 증상의 치료적 유의성과 안전성을 확인했다.

아스트로젠은 지난 8월 국내 임상 3상에 돌입했으며, 현재 국내 11개 주요 대학병원에서 소아 170명을 대상으로 임상을 진행 중이다. 이번 한국파마의 투자를 통해 자폐 스펙트럼 장애 치료제 개발에 더욱 속도가 날 것으로 기대하고 있다.

한국파마는 이번 지분 투자를 통해 자폐 스펙트럼 장애를 적응증으로 하는 AST-001이 국내 품목허가를 취득할 경우 독점 판매 권한을 갖게 된다. 향후 생산권 및 해외 판매 관련 업무협약(MOU) 협의도 추가로 진행할 예정이다. 이 외에도 한국파마는 현재 아스트로젠과 함께 정신신경계 관련 분야의 공동 연구개발(R&D) 계약 협의를 진행할 예정이며, 해당 연구과제에 대해 공동 R&D 협상 우선권을 부여 받아 후속 파이프라인에 대한 협업도 적극적으로 검토할 방침이다.

한국파마 관계자는 "AST-001 독점 판매를 통해 자폐 스펙트럼 장애 시장을 선점하고 기존 정신신경계 시장 장악력을 더욱 강화할 것으로 기대한다"며 "회사의 강점인 정신신경계용제 포트폴리오를 꾸준히 확대해가고 있으며, 이를 통해 안정적인 매출 구조를 확보한 만큼 지속적인 신제품을 발매해 시장 경쟁력을 확보해갈 계획"이라고 말했다.

한편 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상은 사회적 의사소통과 상호작용의 지속적인 결함, 제한적이고 반복적인 행동 등이 있으며, 이를 개선할 수 있는 치료제는 현재까지 부재한 상황이다. 2022년 발표된 예일 아동연구(Yale Child Study)를 보면, 소아 자폐 스펙트럼 장애의 국내 유병률은 2.64% 정도다. 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 미국 내 유병률도 2.3%에 달하는 등 전 세계적으로 치료제 수요가 지속적으로 발생하고 있어 향후 AST-001의 가능성이 주목된다.