HAVEN2 임상 주도 가이 영 교수 연자로 나서

JW중외제약은 최근 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'의 항체 소아환자 대상 유효성 및 안전성에 대한 웨비나(웹 세미나)를 개최했다고 15일 밝혔다.

사진=JW중외제약
사진=JW중외제약

이번 웨비나에서는 헴리브라 임상 3상(HAVEN2) 논문 저자인 가이 영(Guy Youngㆍ사진) 미국 로스앤젤레스 어린이병원 케크의과대학 소아과 전문의가 연자로 나섰다. 영 교수는 12세 미만의 A형 혈우병 환자 중 항체를 보유한 88명을 대상으로 진행한 임상에서 연평균 출혈 빈도(Annual Bleed RateㆍABR)가 유의하게 감소했으며, 혈전 관련 이상반응도 발생하지 않았다는 점을 밝혀냈다.

영 교수는 웨비나를 통해 항체 보유 소아환자 대상 헴리브라의 약효와 안전성에 대해 설명했다. 그는 "HAVEN2 임상에서 기존에 사용하던 치료제 종류와 상관 없이 ABR이 헴리브라 투여 전 20회에서 투여 후 0.2회로 99% 감소했다"며 "임상을 통해 극적인 출혈 감소 효과를 확인했으며, 혈전성 이상반응도 발생하지 않았다"고 말했다.

영 교수는 또 "HAVEN2 임상을 통해 헴리브라가 A형 혈우병 항체 소아환자에게 매우 효과적이고 안전하다는 점을 확인했다"며 "헴리브라가 소아환자를 위한 최적의 치료제로서 꼭 선택해야 할 치료제"라고 강조했다.

헴리브라

헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제로 글로벌 제약사 로슈의 자회사인 일본 쥬가이제약이 개발했다. 국내에서는 JW중외제약이 2017년 개발 및 판권을 확보해 2020년 중증 A형 혈우병 치료제로 출시했다.

헴리브라는 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합하는 이중특이항체 기술을 적용한 혁신신약(First-in-Class)으로, 제8인자의 혈액응고 작용기전을 모방한다. 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 항체(내성) 생성 위험이 없다. 제8인자를 보충해주는 기존 치료제에 대한 항체(내성)을 가진 혈우병 환자 외에, 항체가 없는 일반 A형 혈우병 환자도 사용할 수 있다.

또 지금까지 출시된 치료제는 모두 주 2~3회 정맥(혈관)주사 해야 했으나, 헴리브라는 주 1회부터 최대 4주 1회 피하(피부아래)주사로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 지난 2월에는 건강보험심사평가원 약제급여평가심의위원회에서 비항체 중증 A형 혈우병 환자의 예방요법제로서 급여 적정성을 인정받았으며, 5월부터 건강보험 급여가 적용됐다.

AD 실시간 제약시장 트렌드, 데이터로 확인하세요. 제약산업을 읽는 데이터 플랫폼 BRP Insight

관련기사

저작권자 © 히트뉴스 무단전재 및 재배포 금지