경제성평가 면제 약제 확대 등의 내용을 포함한 약가제도 개정안이 예고된 가운데 대상 환자 소수 조건에 대한 규정이 되려 기준을 축소시킨다는 지적이 제기됐다. 

환자 접근성 강화를 고려해 질환 또는 의약품 특성상 경평면제 이외로 등재가 어려운 약제들에 유연하게 적용할 수 있어야 한다는 것이 업계 의견이다. 

건강보험심사평가원은 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정' 일부개정안을 사전예고하고 이달 30일까지 의견조회를 진행하고 있다.

개정 주요내용은 경제성 평가 자료 제출 생략 가능 약제의 확대다. 

하지만 신약에 대한 환자 접근성 강화, 치료옵션이 제한적인 희귀질환의 치료환경 개선 측면으로 봤을 때 이번 개정안 확대가 '치료적 위치가 동등한 치료법이 없는 소아 적응증 치료제'에만 한정된 것이 아쉽다는 목소리다. 

더불어 경평면제에 대한 사후관리가 강화될 것을 고려하면 이번 개정안의 기준은 협소하다는 지적이 나온다.

업계에서는 특히 '대상 환자 소수' 조건을 제1항으로 변경하면서 모든 경평면제 약제가 대상 환자 소수 조건을 만족시켜야 되는 것이라고 해석했다. 

기존 규정에서는 대조군이 없는 단일군 임상자료로 식약처 허가를 받거나 대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처 허가를 받았던 약제는 대상 환자가 소수가 아니더라도 경평 면제 대상이 해당될 수 있었다.   

하지만 이번 개정안이 시행될 경우 오히려 경평 면제 대상이 축소되는 것이라며 환자 접근성 강화와 국정과제 추진이라는 방향에 맞지 않는다고 지적했다. 

대상 환자 소수는 기존과 같이 200명 미만인 것인지, 환자 수 제한에 대한 근거규정이 무엇인지에 대한 의문도 제기했다.

이에 업계에서는 환자 수가 200명을 넘거나 질환 또는 약제의 특성으로 경평면제가 아니면 등재가 어려운 약제들에 제도를 유연하게 적용해야 한다고 주장했다.