한미약품(대표 권세창)이 4일 대략 5000억 원 규모로 기술수출한 급성 골수성 백혈병(AML) 치료신약 'HM43239'는 AML에서 발생할 수 있는 돌연변이를 표적화하는 능력을 미국 앱토즈 바이오사이언스(회장 겸 사장 William G. Rice, 이하 앱토즈) 가 높이 평가해 계약이 체결된 것으로 보인다.

앱토즈 측은 "한미약품은 SYK, FLT3 등을 포함한 골수성 악성종양에서 작용하는 키놈(인산화 단백질체, Kinome)을 표적으로 하도록 설계된 경구용 골수성 키놈 억제제(MKI) HM43239를 개발해왔다"며 "HM43239는 재발성 또는 불응성 AML 환자의 다양한 완전반응(CR, Complete response)을 포함해 진행 중인 1/2상 임상 시험에서 유전자형에 구애 받지 않고 유의한 항백혈병 활성을 입증했다"고 설명했다.

완전반응은 항암제 표준 치료의 판정기준을 나타내는 용어로 종양이 소멸하고 그 상태가 4주간 지속하는 것을 말한다.

William G. Rice 사장은 "인산화 단백질 억제제에 대한 우리의 깊은 경험을 통해 특정 악성 종양과 관련된 키놈을 포괄하는 신약물질를 평가하고 개발할 수 있었다"며 "HM43239는 AML과 같은 매우 치료가 어렵고, 이질적인 악성 종양에서 검증된 항백혈병 활성을 가진 내약성이 우수한 1일 1회 경구 제제"라고 설명했다.

그는 "우리는 HM43239가 우리의 전략적 초점, 기술 전문성 및 임상 경험에 자연스럽게 부합하면서 명확한 개발 및 상업적 경로를 가지고 있다고 믿는다"고 설명했다.

조틴 마란고(Jotin Marango) 앱토즈 수석 부사장은 "독창적 임상 물질인 HM43239가 앱토즈의 신약 후보물질인 룩셉티닙(luxeptinib)과 함께 백혈병 및 림프종 치료제 라인업을 강화할 것"이라고 말했다.

한미약품 권세창 사장은 "HM43239는 AML에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "혈액종양 분야에서 혁신적 경쟁력을 갖춘 앱토즈와의 파트너십을 통해 임상개발 속도를 높이고 상용화를 앞당길 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다. 

한편, 2016년 앱토즈는 혁신 신약 개발 바이오 기업 크리스탈 지노믹스로부터 BTK, FLT3, 그리고 Aurora kinases의 다중 억제제(Multi-Inhibitor)인 luxeptinib(CG-806)를 사들였다. 

앱토즈가 같은 FLT 억제제 효능을 가진 한미약품 HM43239를 기술이전 받은 이유에 대해 한 업계 전문가는 "HM43239과 luxeptinib(CG-806)의 타깃 인산화 단백질이 중복되는 면도 일부 있지만, SYK, KIT을 타깃하는 등 차별성이 있는 것도 분명하다"며 "AML은 혈액암 중에서도 고형암스러운 특성을 가지기 때문에, 이 차별성에 대한 혜택을 받는 환자군도 존재할 수 있다"고 설명했다.

그는 "단일 의약품으로 치료할 수 있는 영역이 제한되기 때문에, 다중 의약품 조합의 치료도 고려해야 할 것이라고 앱토즈도 인식하고 있었을 것"이라고 덧붙였다.