한국화이자제약의 희귀질환 치료제 '빈다맥스' 위험분담제(RSA) 트랙으로 급여 과정을 밟고 있다. 

초기 진단 및 치료가 중요한만큼 환자접근성 개선이 시급하다는 의견이지만 지난해 미국에서 비싼 약가에 대한 비용효과성 문제가 제기된 바 있어 등재 과정에 관심이 모인다. 

20일 관련업계에 따르면 지난해 8월 식품의약품안전처 허가를 획득한 빈다맥스가 급여등재를 준비 중이다. 

빈다맥스는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(이하 ATTR-CM) 치료제다. ATTR-CM은 혈액에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 TTR이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 진행성 희귀질환이다. 

ATTR-CM은 부종, 호흡곤란, 피로 등 흔히 나타날 수 있는 증상으로 질환 의심이 어렵고, 울혈성 심부전증, 부정맥 등 심장질환으로 오인할 수 있어 정확한 진단이 늦어지기 쉽다. 진단이 늦을 경우 2명 중 1명이 2년 이내 사망하는 것으로 알려진다. 

빈다맥스는 441명의 환자를 대상으로 'ATTR-ACT' 임상에서 위약군 대비 모든 원인에 의한 사망 위험과 심혈관 관련 입원 위험률을 감소시켰다. 또한, 연구 30개월 시점에서 환자의 기능적 운동능력을 측정하는 6분 보행검사 및 환자의 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지’ 점수의 감소폭을 낮춘 것으로 나타났다(각각 p<0.001). 

강동성심병원 심장내과 박대균 교수(대한심부전학회 보험이사)는 "ATTR-CM 환자의 생존기간은 확진 후 2년~3.5년으로 짧아 조기진단과 적극적인 치료가 관건임에도 빈다맥스가 급여등재 전이라 적극적인 치료가 어려운 상황"이라며 "희귀질환은 국가의 정책적인 지원이 중요한 영역이다. 보다 실질적인 지원책으로 희귀질환 환자들의 치료 접근성이 개선되길 기대한다"고 말했다.

다만 빈다맥스는 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA) 허가 당시 표시가격은 연간 22만 5000만 달러로, 고가의 희귀심장약으로 눈길을 끌었다. 원화로는 약 2억5000만원이다. 같은해 7월 국제학술지 JAMA Cardiology를 통해 고가의 약값에 대한 문제가 제기됐다. 

또한 유효성분이 같은 '빈다켈'이 ATTR-PN에 급여적용을 받고 있다. 이 같은 사실들이 빈다맥스 급여에 어떤 영향을 미칠지 관심이 모인다.