올해 2월 R&D 협력에 관한 양해각서(MOU)를 체결했었던 한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환 '리소좀 축적질환(LSD)' 치료를 위한 신약 공동개발 계약을 최근에 맺고, 공동연구를 본격적으로 시작했다. 

리소좀 축적질환은 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관 '리소좀'이 원인 불명 이유로 체내에 지속 축적돼 대사질환을 유발하고 사망에 이르게 하는 질환이다. 유발되는 대사질환 질병은 뮤코다당증 등 50여종으로 알려졌다. 양사가 파악한 바에 따르면, 국내 400여 환자가 고통받고 있다.

양사는 환자들이 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 ERT(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료받는다고 설명했다. 다만, 환자들이 1~2주에 한 번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있는 치료법이다.

양사는 반감기 개선과 복약 편의성을 높인 혁신신약을 공동개발하겠다는 목표를 세웠다.

한미약품은 장기 지속형 신약 개발 역량이, GC녹십자는 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험이 있어 후보물질 탐색부터 상업화까지 개발 전 과정을 함께 해 시너지를 높이겠다는 것이다.

권세창 한미약품 사장과 허은철 GC녹십자 사장은 양사 역량으로 차별화된 치료제 개발할 수 있도록 노력하겠다며 미충족 의료수요 높은 분야를 중심으로 다양한 형태의 협력을 이어가겠다는 입장이다.