리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스(대표이사 이성욱)가 인하대와의 공동연구를 통해 체내에서 직접 면역세포를 재프로그래밍하는 차세대 인비보(in vivo) CAR-T 치료 플랫폼 개발 성과를 공개했다.

알지노믹스는 30일 인하대학교 김현진 교수 연구팀과 공동으로 원형 RNA(circular RNA)와 폴리아미노산 고분자 전달체를 결합한 인비보 CAR-T 핵심 기술을 개발했다고 밝혔다. 관련 연구결과는 생체의학·재료 분야 국제학술지 ‘ACS Biomaterials Science & Engineering’에 지난 27일 온라인 게재됐다.

이번 연구는 알지노믹스의 원형 RNA 기술과 인하대 연구팀의 고분자 전달체를 결합해 정맥주사만으로 비장 내 면역세포에 RNA를 선택적으로 전달한 것이 핵심이다. 회사는 기존 선형 RNA 대비 높은 발현 지속성과 비장 조직 내 T세포로의 높은 전달률을 확인했다고 설명했다.

기존 CAR-T 치료제는 환자의 면역세포를 체외에서 조작한 뒤 다시 주입하는 방식으로, 복잡한 제조공정과 투여 과정, 높은 비용이 한계로 지적돼 왔다. 이에 따라 체내 면역세포에 CAR 유전자를 직접 전달하는 인비보 CAR-T 기술은 공정 단순화와 비용 절감, 치료 접근성 향상 측면에서 차세대 기술로 주목받고 있다.

알지노믹스는 자사 원형 RNA가 불필요한 외부 서열이 없는 구조로 안정성과 발현 지속성이 우수하다고 설명했다. 여기에 인하대 연구팀의 양이온성 고분자 전달체가 엔도좀 탈출 능력과 입자 안정성을 높여 세포 내 전달 효율을 끌어올렸다고 덧붙였다.

알지노믹스는 이번 연구를 바탕으로 원형 RNA 기반 고분자 복합체 플랫폼을 활용해 인비보 CAR-T를 비롯한 다양한 면역세포 기반 유전자치료제 개발을 확대해 나간다는 계획이다.