알지노믹스(대표 이성욱)는 다음 달 17일부터 22일(현지 시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 구두 발표예정인 초록의 제목이 공개됐다고 18일 밝혔다.

회사 측에 따르면 이번 발표의 초록 제목은 'A phase 1b/2a open-label, multicentre study of an hTERT-targeted RNA replacement gene therapy in combination with valganciclovir and anti-VEGF/PD-L1 antibodies in patients with hTERT-positive hepatocellular carcinoma(hTERT 양성 간세포암 환자를 대상으로 hTERT 표적 RNA 치환 유전자 치료제와 발간시클로버 및 항-VEGF/PD-L1 항체 병용 요법의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 제1b/2a상, 공개라벨, 다기관 임상 연구)'이다. 

해당 발표를 통해 알지노믹스가 현재 개발하고 있는 RZ-001의 간세포암 대상 임상시험의 안전성과 유효성 중간결과가 공개될 예정이다. 발표는 4월 19일 임상시험 참여 연구자인 서울대병원 소화기내과 김윤준 교수가 진행한다. 

RZ-001은 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하여 암세포 사멸 및 면역세포 침윤 유도, 면역항암제 반응률 상승을 유도하는 복합 기전의 항암 유전자치료제 후보물질이다.  

회사 관계자는 "알지노믹스는 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’ 간암 임상 중간결과의 구두 발표 연사로 선정됐다. RNA 편집·교정 치료제의 최초 임상 POC(Proof of Concept, 개념증명) 데이터를 발표하게 된다"며 "이번 발표를 통해 RNA 치환효소 기술의 임상적 유효성 및 안전성을 입증하고, 글로벌 시장에서 기술사업화를 적극적으로 추진할 계획"이라고 설명했다.

회사는 원발성 간암(HCC) 및 교모세포종(GBM)을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)로부터 ‘패스트트랙(Fast Track)’과 ‘희귀의약품(Orphan Drug Designation)’으로 지정받았으며, 국내 식품의약품안전처 및 미국 FDA로부터 RZ-001의 1/2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 연구를 진행 중에 있다.

특히 간암 대상 1b/2a 연구는 국내 9개 기관에서 아테졸리주맙과 베바시주맙과의 병용연구로 수행되고 있다. 

회사 측은 "아테졸리주맙과 베바시주맙 병용요법은 진행성 간암 1차 치료제로 70% 이상 사용되는 대표적인 요법이다. 그러나 반응률은 약 20~30%에 그치는 것으로 알려져 있다"며 "RZ-001를 병용함에 따른 임상적 유효성과 반응률 향상 데이터가 뒷받침된다면 사업화 측면에서도 시너지가 있을 것으로 기대된다"고 강조했다.

회사는 RZ-001이 전체 암세포종의 80% 이상에서 발현되는 텔로머라제 mRNA를 표적하는 만큼, 하나의 치료제로 다양한 암종으로 적응증을 확대할 수 있다는 입장이다.

이 관계자는 "이번 AACR 발표는 RZ-001의 임상 중간결과 공개도 관심사지만, 알지노믹스의 RNA 트랜스 스플라이싱 기술이 임상에서 POC를 확보할 수 있을지 확인하는 첫 시험대라는 점에서 단일 파이프라인을 넘어 플랫폼 기술의 임상적 검증 여부가 더 중요한 의미를 가질 수 있다"고 말했다.