버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 개발한 낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis, CF) 치료제 '알리프트렉(성분명 듀티바카프토르 ·테자카프토르·반자카프토르)'이 유럽연합 집행위원회(European Commission)로부터 승인을 받았다.

버텍스는 이번 승인이 최소 1개 이상의 비 1형(non-class I) CFTR 유전자 변이를 가진 6세 이상 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 한다고 1일(현지시간) 밝혔다.

회사에 따르면 알리프트렉은 하루 1회 복용하는 트리플 복합제로, 세 가지 성분이 서로 다른 방식으로 CFTR 단백질 기능을 향상시키는 구조다. 낭포성 섬유증(CF) 환자에서는 CFTR 유전자에 발생한 변이로 인해 세포 표면에 존재하는 CFTR 단백질 채널의 양과/또는 기능이 감소하게 된다. 반자카프토르와 테자카프토르는 CFTR 단백질의 처리 및 수송을 촉진함으로써 세포 표면에 존재하는 CFTR 단백질의 양을 증가시키도록 설계됐다. 

티바카프토르는 세포 표면에 전달된 CFTR 단백질의 채널 개방 확률을 높여, 세포막을 가로지르는 염분과 수분의 흐름을 개선하도록 고안된 포텐시에이터이다.

알리프트렉은 폐기능 지표인 1초간 노력성 호기량(ppFEV1)에서 카프트리오와 비교해 비열등성을 확인했고, 땀 염소농도 감소에 있어서는 유의한 우위를 보였다. 베를린 샤리테대학병원(Charité Universitätsmedizin Berlin)의 마르쿠스 A. 말(Marcus A. Mall) 교수는 "이 약물은 더 많은 환자에게 CFTR 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시킬 수 있는 잠재력이 있다"고 평가했다.

한편 유럽 낭포성 섬유증 환자 중 대부분이 F508del 변이를 보유하고 있으며, CFTR 단백질 기능이 저하되면 점성이 높은 점액이 폐를 막아 감염과 호흡기 손상을 초래한다. 유럽 낭포성 섬유증 학회 보고서에 따르면, 유럽 내 환자 수는 5만 명을 넘는 것으로 집계된다.

버텍스는 현재 알리프트렉에 대해 아일랜드와 덴마크에서 보험 급여 계약을 체결했으며, 독일을 비롯한 여러 국가에서도 접근성 확보를 위한 협의를 진행 중이다. 회사 측은 향후 캐나다, 스위스, 호주, 뉴질랜드에서도 허가를 추진 중이라고 밝혔다.