씨앤에스알(대표 최미영)은 미국 뉴욕증권거래소(NYSE)에 상장된 아피메즈(APIMEDS)의 미국 법인인 'APUS(Apimeds US)'와 인간화마우스를 활용한 비임상 효능평가 계약을 체결했다고 25일 밝혔다.

이번 계약은 인간 특이적 다발성경화증(Multiple Sclerosis, MS) 유도 기술을 적용한 인간화마우스 모델을 사용해, 아피메즈의 신약 후보물질 '아피톡신(APITOXIN)'의 다발성경화증 적응증 확장을 위한 정밀 효능평가를 수행하는 데 목적이 있다.

기존의 비임상 동물모델은 다발성경화증(MS)을 충분히 재현하지 못해, 실험적 자가면역성 뇌척수염(EAE) 모델을 통한 간접적인 평가에 의존할 수밖에 없는 한계가 있었다. 이를 극복하기 위해 씨앤에스알은 고성능 인간화마우스에 MS를 유도함으로써, 실제 인간의 질병 병태를 유사한 수준으로 재현한 인간화마우스 모델을 개발했다.

회사는 이번 계약에서 임상 3상 진입 전 단계에서 예측 가능한 약효를 확보해, 임상 성공 가능성을 높이기 위한 전략적 기반을 다질 계획이다.

아피메즈는 '아피톡신(APITOXIN, 미국명 APITOX)'이라는 항염증 및 면역억제 기술을 확보하고 있으며, 이번 비임상 시험으로 자가면역질환 치료제로써 적응증 확대와 안정적인 MS임상 3상 진입을 뒷받침할 핵심 근거를 추가 확보하는 것을 목표로 하고 있다.

최미영 대표는 "이번 계약은 전량 수입에 의존하던 인간화마우스 기술을 역으로 해외에 수출한 사례"라며 "글로벌 시장 진입을 모색하는 다양한 국적의 비임상 기업들에게 국내 인간화마우스 기술의 경쟁력을 입증한 쾌거"라고 밝혔다.

손건우 씨앤에스알 기술개발이사는 "순수 국내 인간화마우스 기술을 통한 해외진출이 이뤄졌으며, 인간화마우스의 기반이 되는 국산 면역부전마우스와 국산 줄기세포 기반을 접목한 차세대 인간화마우스의 준비가 완성단계에 있다"며 "한단계 진보된 기술로 세계시장에 지속적으로 출사표를 던질 예정"이라고 말했다.

한편 씨앤에스알은 최근 다양한 자가면역질환에 특이적인 인간화마우스 모델을 선보이며, 인간화마우스 기반 비임상 서비스를 제공하고 있다. 이번 MS 유도 인간화마우스 사례는, 인간 면역질환을 정밀하게 모사한 평가 플랫폼으로서 기존 비임상 효능평가의 한계를 보완하며, 첨단바이오의약품 개발을 위한 차세대 효능평가의 강력한 도구로서 시장 확장 가능성을 보여준다.