고가의 항암제 또는 희귀질환치료제가 경제성평가를 생략하고 급여권에 진입하면서 사후관리 필요성이 강조되는 가운데, 약제 성과평가의 구체적인 기준이 나올지 관심을 모으고 있다.

건강보험심사평가원은 올해 초 고가약의 사후관리 필요성이 증가되고 있으며 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과있는 약을 국민들에게 투여될 수 있는 기전을 만들고, 성과관리 기반으로 사후관리를 강화해 건강보험 재정 지출에 위험성을 줄일 예정이라고 밝힌 바 있다.

이에 조직개편을 통해 심사평가연구실 약제성과평가실을 신설하고 제약업계와 간담회를 갖기도 했다. '경평생략'제도를 '경평유예'제도로 운영하려는 것이 심평원 계획이지만 명확한 기준 또는 가이드라인이 공유된 것은 없다. 다만, 강중구 심평원장이 약제 성과평가 업무를 강조하고 있는 만큼 구체적인 움직임이 있을 것이라는 예상이 나오고 있으며 업계에서는 일방적인 공지가 아닌 사전 충분한 논의가 있어야 한다는 입장이다.   

히트뉴스는 심평원이 이미 난 2019년 수행한 '의약품 가치평가방안 마련을 위한 연구' 결과를 조명함으로써 제도 개선에 도움이 될 수 있을지 살펴봤다. 연구용역은 대한항암요법연구회가 수행했다. 

당시 연구회는 암 치료 분야에서 표적치료제, 면역항암제 등 새로운 기전을 가진 항암제들이 등장하고 있으며 다양한 면역항암제들이 빠른 속도로 적응증을 추가하며 시장을 확대하고 있는 상황에 주목했다. 보장성 강화 정책에 따라 고가 항암제, 희귀질환 치료제들이 급여권에 진입해 약제 접근성은 향상되나 건강보험 재정 부담 증가에 미치는 영향이 클 것으로 예상했기 때문이다. 

연구회는 "미국 임상암학회 (ASCO), 유럽 임상암학회 (ESMO) 등은 항암제의 가치에 대한 객관적 평가를 위해 가치평가 도구를 개발하고 이를 공개하고 있다며 "우리나라의 경우 제한된 보험재정 내에서 임상적 불확실성이 있는 항암제에 대한 가치평가 기준 및 근거를 개발하고 이를 적용시키는 것이 필요하다"고 말했다. 

연구회는 '한국형 항암제 Value Framework(VF) 도구' 도입 필요성을 제안했다. 

연구회는 우리나라 현실에서 적용 가능한 ASCO VF, ESMO-MCBS 두 가지 평가도구를 사용해 폐암에서 사용되는 표적치료제 Osimertinib, 면역항암제 atezolizumab, pembrolizumab, nivolumab, 다발성 골수종에서 사용되는 carfilzomib, pomalidomide 등 총 6가지 약제를 평가했다. 

연구회에 따르면 ASCO VF와 ESMO-MCBS에 대해서는 임상적 유용성, 독성, 삶의 질을 평가했지만 평가방식에 차이가 있었고 각 평가도구마다 명확하지 않은 부분이 있어 연구자와 약제에 따라 평가 결과가 달랐으며 세부적인 평가 항목에 대하여 전문가들의 논의가 필요한 부분들이 있었다. 

임상적 이득을 어떻게 정의할 것인지, 독성 평가 항목들을 어떻게 규정할 것인지(ASCO VF), 또는 삶의 질 향상의 지표를 무엇으로 할 것인지, 독성의 개선 기준은 무엇인지(ESMO-MCBS) 등에 대한 명확한 답을 제시해주지 못하는 한계점에도 불구하고, 증가하는 암 환자와 고가 항암제로 인한 의료비 지출은 보다 더 객관적으로 '가치' 있는 '가치기반'의 평가척도의 개발이 필요하다는 결론이다. 

연구회는 "한국형 모델 개발은 지속적인 논의가 필요하며 출발점으로 봐야한다"면서 "국내 실정과 여러 이해당사자들의 입장을 충분히 반영한 항암제 가치기반지표를 만들기 위한 탐색과 노력을 지속적으로 기울여야 한다"고 제언했다.