지엔티파마(대표 곽병주)는 지난달 29일 식품의약품안전처로부터 퇴행성 뇌신경질환 치료제로 개발 중인 '크리스데살라진'에 대한 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 3일 밝혔다.

이번 임상은 인지기능장애를 겪고 있으면서 뇌 아밀로이드 양전자 단층촬영(PET) 영상에서 양성으로 확인된 '중기 알츠하이머병' 환자 132명을 대상으로 다국적 임상을 진행한다. 국내 임상시험책임자(PI)는 최성혜 인하대병원 신경과 교수가 맡았다.

참여 환자는 이중 눈가림 방식으로 위약과 크리스데살라진을 1일 1회, 26주 동안 경구 복용하게 된다. 연구진은 이를 통해 약효와 안전성을 확인한다.

이번 임상 대상 약제인 크리스데살라진은 과학기술정보통신부 '뇌프론티어사업단'의 지원을 받아 지엔티파마가 발굴한 치매 신약 후보물질이다. 이 물질은 항산화 작용을 가지고 있으며, mPGES-1을 억제해 염증인자인 'PGE2' 생성을 차단하는 소염 작용까지 이중표적 작용을 한다.

지엔티파마 관계자는 "알츠하이머병 모델에서 크리스데살라진을 투여하면 뇌에서 염증과 활성산소의 생성을 제어하고, 아밀로이드 베타 단백질과 신경세포 사멸을 유의적으로 줄인다"며 "특히 알츠하이머병과 유사한 '인지기능장애증후군'을 앓는 반려견이 크리스데살라진을 성분으로 한 '제다큐어'를 4주 이상 복용한 결과, 인지 기능과 사회 활동이 뚜렷하게 개선되는 것을 확인했다"고 설명했다.

회사 측에 따르면, 제다큐어는 2021년 2월 국내 동물의약품으로 허가된 뒤 현재 1870여개 동물병원에서 판매되고 있다. 회사는 시판 후 조사 결과에서 제다큐어를 6개월 동안 복용한 인지기능장애증후군 초기, 중기, 말기 반려견에서 특별한 부작용이 나타나지 않았음을 확인했고, 전 주기에서 인지기능장애 개선 효과를 확인했다. 또 크리스데살라진의 안전성과 약동학 데이터를 노인을 포함한 성인 72명을 대상으로 임상 1상에서 확인한 바 있다.

곽병주 지엔티파마 대표는(연세대 생명과학부 겸임교수) "현재 사용되고 있는 알츠하이머병 치료 약물은 일부에서 심각한 부작용을 유발할 뿐만 아니라 효과도 초기 단계 환자에게서만 미약하게 나타나고 있다"며 "기억을 잃은 반려견에서 확인된 크리스데살라진의 약효가 이번 임상 2상에서 재현돼 중기 알츠하이머병 환자의 기억을 회복시키는 효과가 기대된다"고 말했다.