보령(대표 장두현, 김정균)은 지난 2일 자사 항암 신약후보물질인 'BR101801(개발코드명 BR2002)'이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 이 물질은 지난 10월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

보령에 따르면, 이번 국내 식약처 희귀의약품 지정은 희귀암인 '말초 T세포 림프종(Peripheral T-Cell LymphomaㆍPTCL)'에 대한 미충족 의료 수요(Medical Unmet Needs)를 해결하기 위한 차원에서 이뤄졌다. PTCL은 악성림프종의 하나로, 진행 속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮은 것으로 알려져 있다.

보령 관계자는 "PTCL은 재발률이 68% 달해 사망률이 높은 질병임에도, 그동안 제한적인 치료옵션으로 새로운 치료제 마련이 시급한 상황"이라며 "BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 계열 내 최초(First-In-Class) 항암 신약 후보물질로, 치료 후 재발 또는 불응하는 PTCL을 적응증으로 개발 중에 있다"고 말했다.

현재 국내에 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료 방침이 없는 상황이어서 BR101801이 새로운 치료옵션으로써 역할을 할 수 있을 것이라는 게 회사 측의 입장이다. 회사는 2021년 BR101801 국내 임상 1a상을 통해 총 9명의 PTCL 환자 중 1명에게서 '완전관해', 2명에게서 '부분관해'를 확인한 바 있다.

김봉석 보령 신약연구센터장은 "이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성이 다시 한번 확인됐다"며 "희귀의약품 지정시 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 품목 허가를 받아 조기 출시가 가능하다"고 설명했다. 그러면서 "신속한 후속 임상을 통해 제한적인 치료옵션으로 고통받는 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.

한편 현재 회사는 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 BR101801의 국내 임상 1b상을 진행 중이며, 올해 하반기 완료할 예정이다.