LG화학 유전성 비만 치료 신약 후보물질인 'LB54640'이 최근 미국 FDA에서 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

'POMC(프로오피오멜라노코르틴) 결핍증' 치료를 위한 희귀의약품 지정(ODD; Orphan Drug Designation)인데, 2020년 9월 'LEPR(렙틴 수용체) 결핍증' 치료 목적으로 지정되기도 했다. 

이번 지정으로 LG화학은 향후 7년간 △미국 시장 판매 독점권 △미국 내 임상시험 비용 지원 및 세금 감면 △개발 관련 사전 상담 지원 등의 혜택을 받게 된다. 

'LB54640'은 포만감에 관여하는 단백질인 MC4R(멜라노코르틴-4 수용체) 의 작용 경로를 표적으로 한 1일 1회 먹는 치료제다. 

회사 관계자는 이 약물의 작용 기전에 대해 "MC4R의 상위 경로 유전자(LEPR, POMC 등)에 결함이 있더라도, 최종적으로 포만감 신호를 전달하는 MC4R 단백질에 바로 작용해 식욕 억제를 유도하는 것이 특징"이라며 "LG화학은 주사 치료 중심의 희귀 비만 시장에서 편의성을 높인 경구용 신약으로 차별화된 치료 경험을 제시할 계획"이라고 밝혔다.

또한 "LG화학은 유전적 결함이 없는 건강한 과체중 성인을 대상으로 한 'LB54640'의 미국 임상 1상을 최근 완료, 연내 구체적인 임상결과를 발표할 계획"이라며 "내년부터 LEPR 또는 POMC 결핍증 유전성 비만 환자를 대상으로 글로벌 2/3상에 돌입할 계획"이라고 설명했다.

한편, 미국 내 희귀 유전성 비만 환자는 약 12만 명으로 추정된다. 글로벌 시장조사기관 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면,  유전성 비만 치료제 미국 시장은 2022년 360억 원(2800만 달러) 규모에서 유전자 진단검사 기술 발전 및 대중화로 시장이 급격히 성장해 2028년 1조 원(8억 달러) 규모에 달할 것으로 전망된다.