대체치료제가 없는 환자를 위한 전향적 장치인 '치료목적 사용승인 제도'의 취지를 살려 제도가 탄력적으로 운영되도록 개선할 필요가 있다는 주장이 제기됐다. 노바티스의 방사선의약품 루테슘 같은 약제를 염두에 둔 지적이다.
자유한국당 김세연 의원은 15일 식품의약품안전처 국정감사 보도자료를 통해 이 같이 밝혔다.
김 의원에 따르면 식약처는 생명을 위협하는 질환을 가진 환자에게 다른 치료수단이 없을 경우, 치료기회 부여 등의 차원에서‘치료목적 사용승인’제도를 운영하고 있다.
이 제도는 '개인별 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인’과 ‘다수 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인’으로 구분된다.
이중 '개인별 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인’의 신청주체는 모든 의료기관 소속 전문의이며, 민원처리에 관한 규정에 따라 식약처에서는 7일 이내에 처리해야 한다.
또 '다수 환자를 위한 임상시험용의약품 치료목적 사용승인’은 사용승인의 신청 주체는 해당 임상시험용의약품의 개발을 책임지고 있는 임상시험계획 승인을 받은 자인 제약회사이며, 신청 후 승인까지는 30일 이내 처리하도록 돼 있다.
선진국도 질환의 정도가 중대하거나 생명을 위협 하는 질환을 가진 환자에게 치료목적 사용승인과 같이 동정적 치료에 대해 사용을 허용하는 제도를 운영 중이다. 미국 ‘Expanded Access Program(EAP)’, 유럽 ‘Compassionate use’, 호주 ‘Special Access Scheme (SAS)’ , 캐나다 ‘Special Access Programme (SAP)’ 등이 해당된다.
연도별 치료목적 사용승인 현황을 보면 2016년 793건, 2017년 703건, 2018년 8월 현재 487건 등으로 집계됐다. 2016년까지는 ‘응급상황 사용승인’과 ‘치료목적 사용승인’으로 구분해 관리했지만 지난해 12월(총리령 개정) 이후 ‘치료목적 사용승인’으로 통합 관리되고 있다.
올해 승인건수만 보면 ‘개인별 환자 치료목적 사용 승인’이 485건으로 대다수를 차지하고 있으며, 평균 승인기간은 2.9일인 것으로 나타났다. 이중 13건은 민원서류요건 미비로 승인처리 기준 7일을 넘겼다. 한 담관암 환자의 경우 승인까지 23일이 걸렸다.
반면, 미국과 호주, 캐나다에서는 개인별 응급상황에 대해서는 별도 규정하고 있다. 또 미국과 캐나다는 응급상황에서는 24시간 이내 승인하고, 호주는 선 사용후 4일 이내 보고하도록 정했다. 뿐만아니라 미국 FDA의 EAP에서는 별도 서류준비 없이 전화 신청으로도 24시간 이내 승인하고 치료 후 서류를 제출할 수 있도록 간소하게 절차를 운영중이다.
김 의원은 "환자들이 마지막 희망을 가지고 신청하는 ‘치료목적 사용승인’이라는 특수한 제도를 식약처에서는 일반 민원정도로만 생각하고 있다는 점을 방증하는 대목"이라고 지적했다.
한편 치료목적 사용승인 제도에 사용할 수 있는 의약품은 식약처가 임상시험계획을 승인한 임상시험용 의약품으로 제한된다. 최근 언론 등을 통해 논란이 되고 있는 루테슘의 경우 다국적제약사 노바티스가 루테슘을 기반으로 한 방사선 미사일 치료제를 개발했고, 2017년 1월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.
하지만 한국에서는 노바티스가 시장성 등을 이유로 아직 허가 신청을 하지 않았고, 치료목적 사용승인에 포함되지 않는 의약품이기 때문에 우리나라에서 루테슘을 활용한 치료는 불가능한 상황이다.
이와 관련 미국의 FDA 동정적 치료도 우리나라와 동일하게 임상시험용 의약품만 사용할 수 있도록 돼 있다. 반면 독일과 호주의 경우 해외에서 승인돼 사용하고 있거나 자국에서 임상시험 승인 전 의약품도 치료목적으로 사용을 승인해 줄 수 있도록 제도를 탄력적으로 운영 중이다. 미국 FDA 또한 (제도는 달리 운영 중이지만) 에볼라 바이러스가 큰 문제가 됐을 때, 임상시험이 중단된 의약품에 대해 예외적으로 동정적 치료로 사용을 허가한 바 있다.
김 의원은 "이 제도를 활용하는 대부분의 사람들은 마지막 희망을 가지고 의약품을 사용하는 만큼, 동정적 치료 목적에 맞도록 해외에서 검정된 의약품 활용에 대해서도 검토해 볼 필요가 있다"고 지적했다.
이에 대해 류영진 식약처장은 "1상임상시험을 승인받으면 국내에서도 투약 가능한데 아직 노바티스가 신청하지 않은 상태다. 희귀의약품센터를 통해서도 공급받을 수 있는 방법은 있다"고 답했다.