재생의료 임상연구 제한적 실시...비용청구 금지
첨단바이오약 허가·심사 신속처리 절차 마련

희귀·난치질환자에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있도록 규제와 지원, 안전관리체계를 마련한 법률이 드디어 공포됐다. 앞으로 1년간 준비기간을 거쳐 내년 8월27일부터 시행될 예정이다.

정부는 이 같은 내용의 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률' 공포 사실을 27일 관보에 게재했다.

이 법률은 국회에 제출된 두 개 영역의 법률안이 통합 조정돼 제정된 만큼 크게 첨단재생의료와 첨단바이오의약품으로 나눠 조문이 구성돼 있다.

첨단재생의료는 어떻게 실시되나=임상시험과 구분되는 재생의료 '임상연구' 영역이다. 법률에서 정한 많은 규제들을 충족해야 이 임상연구를 실시할 수 있다. 구체적으로 첨단재생의료실시기관, 첨단재생의료세포처리시설, 첨단재생의료및첨단바이오의약품심의위원회, 첨단재생의료안전관리기관 등이 필요하다.

먼저 임상연구는 법에서 정한 시설과 장비, 인력 등을 갖춰서 실시기관으로 지정받은 의료기관만 할 수 있다. 또 임상연구를 실시하려면 임상연구계획서를 작성해 위원회로부터 심의를 받아야 한다. 심의절차도 저·중·고 위험도에 따라 차등화돼 있는데, 고위험도인 경우 추가적으로 식약처장 승인을 받아야 한다.

연구 목적과 내용, 예측되는 결과 및 이상반응, 손실보상 등이 포함된 동의서에 연구대상자의 서명을 받는 것도 필수요건이다. 연구대상자도 범위가 정해져 있다. 대체치료제가 없거나 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환관리법에 의한 희귀질환, 그 밖에 난치질환 등을 가진 사람이어야 한다.

임상연구에 활용하는 인체세포도 임의로 채취해서 쓸 수 없다. 식약처장으로부터 허가받은 첨단재생의료세포처리시설이 제공한 인체세포만 가능하다.

아울러 안전관리기관을 설립 또는 지정해 안전성 모니터링과 이상반응 접수, 장기추적조사 등을 실시한다. 또 철저하게 임상연구 범주 내에서 관리하기 위해 연구대상자에게 비용청구를 할 수 없도록 금지하고 있다. 이밖에 재생의료 기술진흥과 정책지원을 위해 지원기관을 설립 또는 지정하도록 했다. 주로 복지부가 관장하지만 식약처, 질병관리본부도 안전관리를 위해 개입한다.

첨단바이오의약품 허가와 안전관리=모두 식약처 소관업무 사항이다. 첨단바이오의약품은 '임상시험을 거쳐 제조된 세포치료제, 유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 세포·조직·유전물질을 함유하는 의약품'을 말한다.

살아있는 세포를 사용하기 때문에 세포에 대한 전문적인 관리, 연구·개발-허가-생산-유통단계에서 세포 동질성 시험·검증, 기증자부터 환자까지 이력추적 등 별도 관리체계가 필요하다. 따라서 첨단바이오의약품 특성에 맞는 제조업 및 품목허가 규정과 절차, 원료인 세포·조직을 채취·수입·처리·공급하는 인체세포등 관리업 허가 및 준수사항 등을 담았다.

또 줄기세포·동물세포 유래 제품 등 투여 후 일정기간 이상사례 조사가 필요한 경우 장기추적조사대상으로 지정해 규제과학센터에서 조사를 실시한다. 첨단바이오의약품 장기추적조사와 정보·기술 지원 조직인 이 센처는 식약처 산하 법인으로 설립 또는 지정하도록 했다.

첨단바이오의약품 육성 지원을 위해 품목분류와 신속처리제도도 도입했다. 먼저 개발자가 첨단바이오의약품 품목분류를 신청할 수 있도록 하고 관련 절차를 규정했다. 분류대상 허가·심사 신속처리 유형은 맞춤형심사, 우선심사, 조건부허가 등 3가지다. 맞춤형 심사 대상이 되면 개발자 일정에 맞춰 허가·심사자료를 미리 제출받아 단계별로 사전 심사한다.

우선심사 대상은 다른 의약품보다 우선해서 심사를 진행하는 경우다. 조건부허가는 치료법이 없는 환자의 치료기회를 제공하기 위해 치료적 확증(3상) 임상시험을 시판 후 수행하는 걸 조건으로 2상 임상 후 시판 허가 하는 걸 말한다. 

경과규정 또는 다른 법률과 관계=이 법 시행 당시 약사법에 따라 의약품 제조 또는 수입, 위탁제조업 신고를 한 업체는 첨단바이오의약품 제조·수입·위탁제조업자로 허가를 받거나 신고한 건으로 간주한다. 다만 법 시행 후 1년 이내에 식약처장으로부터 이 법률에 부합하게 재허가를 받거나 재신고해야 한다.

이 법 시행 당시 첨단바이오의약품으로 허가 또는 수입허가를 받은 품목도 동일하다. 이 법 시행 당시 세포처리업무 또는 인체세포 등 관리업무를 하고 있는 업체도 세포처리시설 및 인체세포 등 관리업자로 허가받은 것으로 일단 인정하고, 법 시행 후 6개월 이내 재허가를 받도록 했다. 또 이 법 시행 전에 약사법을 위반한 행위를 한 경우 해당 처분 또는 벌칙은 약사법에 따른다.

이와 관련 정은영 복지부 보건의료기술개발과장은 최근 전문기자협의회와 간담회에서 "기술경쟁력을 확보하고 치료기회를 확대하는 게 우선적으로는 중요하다. 하지만 장기적으로 보면 안전관리 체계를 강화하는게 산업발전에도 도움이 된다. 그래야 제2의 인보사 사태도 막을 수 있다"고 했다.

정 과장은 그러면서 "당장은 기대와 우려가 섞여 있는 게 사실이다. 신뢰를 쌓아가며  소통하고, 투명하게 제도를 추진하는게 중요하다"고 말했다.

박소라 재생의료전략연구소 센터장도 히트뉴스와 인터뷰에서 "'첨단법'의 핵심은 성숙한 안전관리시스템 구축"이라면서 "임상연구를 통해 유효성이 좋을 것으로 예측되는 치료제가 상업적 개발로 이어지게 된다면 유효성이 우수한 치료제가 시장에 진출할 수 있는 선순환적인 생태계가 조성될 것으로 기대한다"고 했다.