"식별오류, 품질·제조공정·안전성·효능 영향 미치지 않아"

코오롱생명과학의 골관절염 유전자 치료제 '인보사케이주'(개발명: TG-C)의 세포 착오가 품질·제조 프로세스 및 안전성·효능에는 영향을 미치지 않는다는 논문이 발표됐다.

코오롱생과는 "미국 정형외과 권위자인 자바드 파비지 박사와 마이클 A. 몬트 박사(前 존스홉킨스대 정형외과 부교수) 등이 미국 정형외과 학술지 'Surgical Technology International'에 '무릎 골관절염에 대한 새로운 세포 기반 유전자 요법의 안전성 및 효능'(The Safety and Efficacy of a Novel Cell-Based Gene Therapy for Knee Osteoarthritis)이라는 논문을 게재했다"고 22일 밝혔다. 

이 논문은 TGF-β1(염증억제인자)을 발현하는 형질 전환된 인간 세포를 이용해 개발된 골관절염 유전자 치료제 '인보사'의 안전성·효능이 비임상과 임상 시험을 통해 입증됐다는 내용을 담고 있다.

자바드 파비지 박사와 마이클 A. 몬트 박사는 인보사 미국 임상에 참여한 정형외과 분야의 권위자로, 이번 논문을 통해 인보사의 10년 이상의 임상 데이터에서는 종양원성 등 안전성을 의심할 만한 증거가 없다고 주장했다.

이들은 "코오롱티슈진이 350명 이상의 환자를 대상으로 한 5개의 임상 연구에서는 어떤 심각한 부작용(SAE, Serious Adverse Event)도 관찰된 적이 없다"고 했다. 또, 인보사가 투여되는 무릎 관절 공간은 비교적 혈관이 없어 투여된 약물이 인체 전신을 순환할 일이 거의 없고, 실제 임상시험의 모든 단계에서 사용된 세포는 바뀐 적이 없다고 했다. 아울러 제조과정에서 hChonJb#7 세포(형질전환세포)에 방사선을 조사했으므로, 세포의 복제 능력은 없어졌다고 했다. 

결론에서도 식별 오류(Identification Error)가 인보사의 품질·제조 공정·안전성·효능에 영향을 미치지 않는다고 거듭 주장했다. 현재까지 모든 연구에서 인보사 투여와 관련해 심각한 부작용이 나타나지 않았고, 인보사 성분 중 형질 전환된 성분의 명칭은 변경됐으나 제품 자체는 변경되지 않았다는 것이다. 

이들은 "여러 임상 연구들을 통해 종양원성(Tumorigenicity) 또는 기타 단기 혹은 장기 안전성 문제가 없었다는 사실이 확인됐다. 우리는 이 유망한 신약이 무릎 관절염 환자들에게 계속 사용될 수 있을 것으로 생각한다"고 했다. 

이와 관련, 코오롱생과는 "이 논문은 인보사 사태 후 국내·외 최초 전문의들이 과학적 근거를 토대로 인보사의 안전성·효능을 다시 한 번 확인한 것으로, 연구진은 세포 착오에 대한 우려에도 이 치료제가 여전히 안전하다는 사실을 강조했다"고 했다. 

한편, 'Surgical Technology International'은 미국 외과전문 학술지로, 연간 100건 이상 외과 관련 최신 논문을 소개하고 있다. 현재까지 1800건 이상의 논문이 PUBMED(미국 국립의학도서관 온라인데이터베이스)에 등록돼 있다.