메디포스트는 현재 개발 중인 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'이 미국 식품의약국(FDA)에서 3상 임상시험계획을 승인받았다고 4일 밝혔다.  

이번 3상 임상시험은 무작위배정, 이중맹검, 다국가 방식으로 설계됐으며, 카티스템과 외과적 연골 절제술(debridement)을 비교해 수술 후 2년간의 추적 관찰을 진행한다. 미국 및 캐나다 내 60여 개의 임상시험기관에서 진행될 예정이다. 

이 연구는 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 무작위 배정해 카티스템 투여군과 대조군을 비교·평가한다. 

회사 측은 현재 임상 개시를 위한 제반 준비를 완료했으며, 2026년 1분기 중 첫 환자 등록(First Patient In, FPI)을 목표로 하고 있다고 밝혔다. 또한 이번 임상을 통해 카티스템의 무릎 골관절염 치료에 있어 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증하겠다는 계획이다.

회사 관계자는 "국내에서는 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 이후 현재까지 시판되고 있다. 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 장기적인 안전성과 연골재생 치료효과를 입증 받은 바 있다"고 소개했다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사 이승진 본부장은 "이번 승인은 카티스템의 임상적 가치뿐만 아니라 동종 줄기세포치료제로서 치료기전을 뒷받침하는 과학적 근거와 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 이어 미국 FDA로부터 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다"며 "미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다"고 말했다. 

이어 "미국 임상과 병행해 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 한 미국, 중국 및 타 지역에서의 사업 개발 협력도 추진 중"이라며 "일본 및 미국·캐나다의 임상 3상 진행 성과를 기반으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 확대해 나갈 계획"이라고 전했다.

한편 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중으로 올해 2분기 중 임상 결과를 발표할 예정이다. 이후 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 

회사는 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억 원의 선수금과 148억 원 규모의 인허가 마일스톤을 확보하며, 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤을 통해 일본 사업화 기반을 강화했다.