일라이 릴리가 유전자 편집 기업 심리스 테라퓨틱스(Seamless Therapeutics)와 청각 손실 치료제를 개발하기 위한 글로벌 연구 협력 및 라이선스 계약을 체결했다.

Seamless Therapeutics는 28일(현지시간) 보도자료를 통해, 자사의 프로그래머블 재조합효소(programmable recombinase) 플랫폼을 활용해 청각 손실 적응증을 표적으로 한 유전자 편집 치료제를 개발·상용화하기 위해 일라이 릴리와 전략적 글로벌 연구 협력에 나선다고 밝혔다.

이번 협력은 Seamless의 고정밀 재조합효소 개발 기술과 일라이 릴리의 유전성 청각 질환 분야 개발 역량을 결합해 차세대 유전자 편집 치료 접근법을 추진하는 것이 골자다. Seamless의 재조합효소 기술은 세포의 자연적 DNA 복구 경로에 의존하지 않고, 표적 유전자 서열에서 대규모이면서도 정밀한 DNA 삽입을 가능하게 한다.

계약에 따라 Seamless는 청각 손실과 관련된 특정 유전자의 돌연변이를 교정하도록 설계된 부위 특이적 재조합효소를 설계·프로그래밍한다. 일라이 릴리는 해당 재조합효소에 대한 독점적 라이선스를 확보하고, 전임상 및 임상 개발과 상업화를 담당한다.

Seamless는 이번 계약을 통해 확정된 선급금과 연구개발(R&D) 자금을 지급받게 된다. 회사가 수령할 수 있는 총 계약 규모는 개발 및 상업화 단계별 마일스톤을 포함해 최대 11억2000만달러에 달하며, 성공적으로 상용화된 제품에 대한 단계별 로열티는 별도로 책정된다. 구체적인 계약 조건은 공개되지 않았다.

Seamless는 재조합효소를 정밀하게 프로그래밍해 DNA 절편을 삽입·교환·전환·절제할 수 있는 기술을 기반으로, 유전성 청각 손실과 같은 미충족 의료 수요가 큰 질환 영역에서 치료제 개발을 추진하고 있다. 회사 측은 이번 협력이 재조합효소 기반 유전자 편집 기술의 치료적 확장 가능성을 여는 계기가 될 것으로 기대하고 있다.