입셀이 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 연골 세포치료제로 개발하고 있는 '뮤콘(MIUChon)'의 작동 원리를 규명해 국제학술지에 게재했다. 

이번 연구는 가톨릭중앙의료원 및 가톨릭대학교 의과대학 연구진과의 공동연구로 수행됐으며 국제학술지 'Science Advances' 2025년 12월호에 'Clinical-grade iPSC-derived chondrogenic micropellets for treating advanced cartilage defects(진행성 연골 결함 치료를 위한 임상 등급 iPSC 유래 연골 생성 마이크로펠릿)'라는 제목으로 실렸다(논문 공동 제1저자 입셀 남유준/박나래 박사, 교신저자 가톨릭대 의대 임예리 교수/주지현 교수). 

회사 관계자는 "iPSC 유래 3차원 연골스페로이드(미세 연골 조직체) 치료제인 뮤콘을 통해 손상된 연골 부위에서 재생 효과가 나타나는 메커니즘을 확인했다"고 밝혔다.

연구진은 뮤콘의 치료 효과를 쥐와 토끼 등 소동물 모델뿐 아니라 비글견, 미니피그 등 사람 관절과 유사한 구조를 가진 대동물 모델에서 단계적으로 이를 검증했다. 

회사 측에 따르면 연구 결과 연골 두께와 체적 증가, 결손 부위 회복, 보행 기능 개선이 일관되게 관찰됐고, 영상 및 조직 분석을 통해 주입된 인간 유래 연골세포가 손상 부위에 생착해 연골기질을 형성하는 양상이 확인됐다.

기전 분석에서는 뮤콘이 결손 부위에 직접 정착해 새로운 연골 조직을 형성하는 '직접 재생' 경로와 성장인자 및 항염증 신호 등을 분비해 관절 내 염증 반응을 완화하고 재생에 유리한 미세환경을 조성하는 '간접 작용' 경로를 동시에 작동시키는 것으로 나타났다. 연구진은 이 같은 이중 작용 메커니즘이 기존 주사형 세포치료 접근과 구별되는 차별점이라고 평가했다.

또 임상 적용을 위한 잔존 만능성 세포 여부, 유전적 안정성, 종양 형성 가능성 등에 대한 안전성 검증도 병행됐다. 면역결핍 동물 모델에서 기형종(테라토마) 형성은 관찰되지 않았고, 유전체 분석에서도 임상적으로 의미 있는 이상 소견은 확인되지 않았다.

입셀 CTO 남유준 박사는 "이번 성과는 iPSC 기반 연골세포치료가 통증·염증 조절에 머무르지 않고, 손상된 연골 구조 자체를 재건하는 치료 전략으로 확장될 수 있음을 기전 수준에서 보여준 결과"라며 "전임상 근거를 토대로 임상에서 안전성과 유효성을 단계적으로 검증해 실제 환자 치료 옵션으로 연결하는 데 집중하겠다"고 말했다.

한편, 입셀은 현재 골관절염 환자를 대상으로 한 뮤콘의 연구자주도임상에서 안전성 검증을 완료하고, 30명 규모의 유효성 평가 임상을 진행 중에 있다.