엠브릭스(대표 정상원)은 자체 개발한 차세대 유전자 치료제용 전달 플랫폼인 'Navibody'(내비바디) 와 관련 미국 특허청(USPTO)으로부터 정식 등록 결정을 받았다고 16일 전했다. 해당 플랫폼은 생체 내 CAR-T 파이프라인 'MIC-001'의 기반 기술이다.

내비바디 플랫폼은 mRNA(메신저 리보핵산)를 넣고 봉한 지질 나노입자(LNP) 표면에 항체를 자가조립 방식으로 결합한다. 이 방식을 통해 원하는 표적 세포에 유전물질을 전달할 수 있다. 특히 T세포 표적 항체를 적용할 경우 CAR 유전자가 담긴 mRNA를 T세포에 선택적으로 전달한다. 이를 통해 체내에서 직접 CAR-T를 형성하는 방식을 구현한다.

권대혁 엠브릭스 CTO 겸 성균관대학교 융합생명공학과 교수는 "생체 내 CAR-T 방식을 통해 기존 체외 방식의 복잡한 제조 공정과 일회성 투여 구조의 한계를 보완했다"라고 설명했다. 이어 "반복 투여와 함께 다른 면역항암제와의 병행 치료 전략까지 모색할 수 있는 기술적 기반을 확보했다"라고 덧붙였다.

회사는 앞서 in vivo CAR-T 파이프라인 MIC-001의 사람 면역세포(hPBMC)를 활용한 비임상 시험에서 T세포 특이적 CAR 유전자 발현과 항암 효능을 확인하는 데 이어 개념 검증도 마쳤다. 현재 엠브릭스의 목표는 비인간 영장류(NHP, Non-Human Primate) 또는 NHP와 가장 유사한 상위 동물 모델에서의 안전성(Safety)·유효성(Efficacy) 데이터를 확보하는 것이다.

이같은 데이터를 통해 내비바디 기반 생체 CAR-T 플랫폼의 재현성과 확장 가능성을 검증할 계획이라는 게 회사의 설명이다.

정상원 엠브릭스 대표는 "이번 미국 특허 등록은 MIC-001을 비롯해 생체 내 CAR-T 파이프라인의 기술성을 국제적으로 인정받은 것"이라며 "앞으로 NHP 등 상위 동물 모델의 데이터를 축적해 글로벌 파트너와 함께 정밀 유전자 치료제의 표준을 제시할 것"계획을 밝혔다.