한국노바티스(대표 유병재)는 유럽백혈병네트워크(ELN)가 새롭게 공개한 만성골수성백혈병(CML) 치료 가이드라인 5차 개정안에서 자사 '셈블릭스(성분 애시미닙)'가 1차 치료 옵션으로 등재됐다고 18일 밝혔다. 가이드라인 개정은 지난 7월 11일 이뤄졌다. 

회사 측에 따르면, ELN은 셈블릭스를 CML 1차 및 2차 이후 CML 치료 옵션으로 추가했다. 특히, 1차 치료 옵션 추가는 신규 진단된 CML 환자를 대상으로 셈블릭스와 기존 표준 치료제(이매티닙 및 2세대 TKI)의 치료 효과를 비교한 3상 'ASC4FIRST' 연구를 근거로 이뤄졌다. 

연구 결과, 셈블릭스 투여군은 주요 분자학적 반응(MMR) 달성률이 48주 시점에서 67.7%로, 기존 TKI 투여군(49.0%) 대비 약 19%p 높았다. 96주 시점에서는 셈블릭스 투여군이 74.1%, 기존 치료군이 52.0%로 나타났다. 무치료 관해(TFR)의 주요 지표인 깊은 분자학적 반응(MR4) 달성률은 48주 시점 셈블릭스군에서 39%로, 기존 TKI 치료군 21% 대비 높았다. 

더불어, 셈블릭스는 2가지 이상의 TKI 치료에 실패한 CML 환자를 대상으로 한 3상 'ASCEMBL' 연구를 통해서도 임상적 유용성을 입증했다. 

ASCEMBL 연구에 따르면, 96주차에 완전 세포유전학적 반응(CCyR) 및 MMR 달성률은 셈블릭스 투여군에서 각각 39.8%, 37.6%로, 보수티닙 투여군 16.1%, 15.8% 대비 높았다.

약 4년 후속 분석에서 확인된 셈블릭스 투여군의 156주 시점 MMR 달성률은 33.8%로, 대조군 10.5% 대비 약 3배 이상 높았다. 이상반응으로 인한 치료 중단률은 셈블릭스군이 8.3%, 보수티닙군 27.6% 대비 유의미하게 낮았다. 

김동욱 을지대학교의료원 혈액내과 교수는 "셈블릭스는 기존 TKI 치료에 불응하거나 내약성이 낮은 환자들이 적절한 대안을 찾기 어려웠던 CML 치료 환경에서 새로운 가능성을 열었다"며 "이번 ELN 가이드라인에서 1차 치료 옵션으로 명시된만큼, 보다 광범위한 CML 환자들의 치료 목표 달성에 기여할 것으로 기대한다"고 말했다.