사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 듀센 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) 유전자 치료제 '엘레비디스(ELEVIDYS·delandistrogene moxeparvovec)' 치료를 받은 환자가 급성 간부전으로 사망했다고 18일(미국 현지시각) 발표했다.

엘레비디스는 현재까지 800명 이상 환자에게 투여된 유전자 치료제다. 해당 치료제는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4세 이상 듀센 근이영양증 환자를 대상으로 승인받았으며, 보행 가능(ambulatory) 환자는 정식 승인을, 비보행(non-ambulatory) 환자는 가속 승인(Accelerated Approval)을 받은 상태다.

사망한 환자는 16세 청소년으로, 지난해 12월 엘레비디스를 투여받은 후 간 손상이 발생했다. 사렙타 측은 "급성 간 손상은 엘레비디스 및 기타 아데노연관바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 기반 유전자 치료제에서 알려진 부작용이며, 이는 기존 처방 정보에도 명시되어 있다"고 밝혔다. 다만, 이번 사례는 새로운 안전성 신호로 간주되지 않으며, 엘레비디스의 이익-위험 균형은 여전히 긍정적으로 평가된다고 강조했다.

추가 검사 결과, 해당 환자는 최근 거대세포바이러스(Cytomegalovirus, CMV) 감염이 있었으며, 이를 치료한 의사는 간 손상의 잠재적 원인으로 CMV를 지목했다. 회사 측은 CMV 감염이 간 손상을 유발할 수 있어 사망 원인에 영향을 미쳤을 가능성이 있다고 설명했다. 이에 따라 엘레비디스의 처방 정보를 업데이트하고, 관련 의료진 및 임상 연구자들과 해당 사실을 공유할 계획이다.

환자 사망 소식이 전해지면서 사렙타 테라퓨틱스의 주가는 22% 하락하며, 전일 종가 101.35달러에서 78.54달러까지 급락했다. 주요 외신에 따르면, 업계 분석가들은 엘레비디스의 안전성 논란이 투자 심리를 위축시키고 있다고 평가했다.

BMO 캐피탈 마켓(BMO Capital Markets)은 CMV 감염이 사망 원인에 영향을 미쳤다는 점을 강조하며, "엘레비디스의 이익이 여전히 위험을 상회한다"고 분석했다. 그러나 제프리스(Jefferies) 애널리스트들 "엘레비디스의 안전성에 대한 불확실성이 해소되지 않는 한 주가 하락 압력이 지속될 것"이라고 전망했다.

엘레비디스의 향후 전망에 대해 파이퍼 샌들러(Piper Sandler) 애널리스트는 "엘레비디스가 장기적으로 중요한 치료 옵션으로 남을 가능성이 크다"고 평가하며, "이번 사건으로 처방이 위축될 가능성은 있지만, 근본적인 치료 필요성은 변하지 않을 것"이라고 분석했다. 그러나 일부 애널리스트들은 "엘레비디스의 안전성 논란이 지속될 경우, 의사들이 처방을 더 신중하게 고려할 수 있다"며, 후속 연구에서 추가적인 안전성 검증이 필요하다고 지적했다.

사렙타 테라퓨틱스는 이번 사건을 면밀히 조사하고 있으며, 추가적인 안전성 데이터를 확보해 FDA 및 기타 규제 당국과 협력할 계획이다.