파이안바이오테크놀로지(대표 한규범)는 식품의약품안전처로부터 미토콘드리아 이식 치료제 'PN-101'의 다발성근염 및 피부근염 대상 국내 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 11일 밝혔다. 

PN-101이 자체적으로 개발한 미토콘드리아 분리 및 제형 플랫폼 기술을 적용한 신약 후보물질로, 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포에서 분리한 미토콘드리아를 주성분으로 한다.

해당 약물은 염증 반응의 핵심 경로인 NF-kB를 억제해 손상된 근육과 미토콘드리아를 복구하는 기전을 가진다. 회사는 기존 물질 대비 보다 근본적인 치료 가능성을 제시할 수 있다고 평했다. 

파이안바이오는 PN-101은 비임상 연구와 임상 1/2a상을 통해 안전성과 탐색적 유효성이 확인됐으며, 관련 연구 결과 역시 류마티스 분야의 국제 학술지 'Annals of the Rheumatic Disease'에 지난 1월 31일자로 게재된 바 있다고 강조했다.

이번 임상 2상은 서울대학교병원 류마티스내과 이은영 교수, 순천향대학교 서울병원 류마티스내과 김현숙 교수, 경희대학교병원 류마티스내과 이연아 교수등이 참여하는 다기관 연구로 진행된다.

다발성근염 및 피부근염은 자가면역질환의 일종으로, 현재 효과적인 치료제가 없는 희귀 질환으로 질환 5년 생존율은 95%, 10년 생존율은 84%에 달하지만 재발 가능성이 높아 환자들에게 지속적인 부담을 안기는 것으로 알려져 있는 만큼 치료제 개발이 절실하다는 것이 파이안바이오의 설명이다.

한규범 대표는 "임상 2상을 통해 PN-101의 안전성과 유효성을 추가로 입증하고, 치료제 시장에서 독보적인 입지를 확보할 계획"이라며 "국내외 제약사와 공동 개발 및 기술이전 협력도 적극적으로 추진할 것"이라고 밝혔다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 "PN-101의 임상 2상이 성공적으로 진행될 수 있도록 지속적인 지원을 이어갈 것"이라며 "재생의료 분야에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 혁신 기술이 실질적인 치료제로 이어질 수 있도록 적극적으로 지원하겠다"고 말했다.

한편 연구는 과학기술정보통신부와 보건복지부가 공동 운영하는 범부처재생의료기술개발사업단의 지원을 받아 수행됐다.