진크래프트(대표 배석철ㆍ이승열)는 AAV의 유전자 발현율을 개선하기 위해 ITR(inverted terminal repeats) 구조를 개량해 'AAV-ITR'을 형성시키는 'GC-modITR' 기술을 개발했다고 13일 밝혔다.

AAV는 자체 복제가 불가능한 작은 바이러스 벡터로, 비교적 짧은 연구 역사에도 불구하고 안전성이 뛰어나 최근 다수의 신약 개발이 이뤄지고 있다. 진크래프트는 GC-modITR 기술이 AAV의 유전자 발현 효율을 최적화해 탑재 유전자의 발현 효율을 최대 10배까지 끌어올렸으며, 유전자 발현 속도도 3배 이상 증가했다고 밝혔다. 또 GMP 제조 공정 중 동일 조건에서 기존 10~30% 내외였던 Full/Empty 비율을 80~90%까지 끌어올렸다고 설명했다.

회사는 GC-modITR 기술에 대한 미국 특허를 지난 2월 등록했으며, 현재 글로벌 특허를 확보하기 위해 노력 중이다. 사내 변리사역을 담당하고 있는 김우진 최고과학책임자(CSO)는 "해당 특허는 세계 최초 기술로, ITR 변형 구조에 대한 광범위한 권리를 확보한 것이 특징"이라고 말했다.

회사 측에 따르면 최근 대부분의 경쟁사들은 AAV의 겉껍질(Capsid) 개량 기술 연구개발(R&D)에 집중하고 있는 상황이며, AAV의 고유 유전체 구조인 ITR을 개량한 기술은 세계적으로 2개에 불과하다. 진크래프트의 기술은 선행 ITR 기술에 비해 유전자 종류에 따라 3배 이상의 발현율을 보일 수 있다고 회사 측은 덧붙였다.

한편 AAV 유전자치료제 개발ㆍ생산 기술은 2024년 과학기술정보통신부와 산업통상자원부에서 발표한 국가 4개 소부장 핵심전략기술분야에 포함된다. 김우진 CSO는 "정부에서도 관심 분야로 지원해 주는 유전자치료제 벡터 기술을 앞으로 적극 확장 개발해 국내 유전자치료제 사업을 이끌어 가는 기업이 되겠다"고 말했다.