"오가노이드의 경우 인체의 생리학적 환경을 모사할 수 있다. 2009년 이례로 종양 오가노이드가 환자와 높은 일치를 보인다는 논문들을 통해 오가노이드의 임상적 유용성을 입증하는 사례가 늘고 있다. 오가노이드를 신약 개발, 질병 치료, 인공 장기 개발 분야에 이용할 수 있다."

오가노이드사이언스 신약개발파트의 김지효 파트장은 29일 오가노이드 기반의 모델과 전략을 소개하기 위한 웨비나에서 '오가노이드 기반 항암제 외 효능평가 플랫폼 소개'를 통해 이같은 견해를 밝혔다.

먼저 오가노이드사이언스 유종만 대표는 오가노이드 기술에 대해 "손상된 장기에 이식됐을 때 높은 재생률을 갖고 있다는 점을 활용해서 오가노이드 기반의 재생치료제를 개발할 수 있고 또한 오가노이드가 사람과 유사하다는 특성을 이용해서 약물 효능 및 독성 평가를 할 수 있는 오가노이드 기반의 신약 개발 등의 사업 영역으로 발전시킬 수 있다"고 말했다.

유 대표는 사업 확장 전략에 대해 "회사에서 개발한 오가노이드를 활용한 면역항암제 등 다양한 약물평가 플랫폼을 활용해서 의뢰사로부터 비용을 받고 플랫폼 기술을 제공하는 모델과 오가노이드사이언스의 플랫폼을 활용해 임상 개발을 들어갈 수 있는 공동 파이프라인을 만드는 사업 모델을 갖고 있다"고 말했다.

이어 김지효 파트장은 "신약 개발은 소요기간 및 비용대비 성공률이 낮으며, 특히 글로벌 제약사를 포함한 모든 제약사는 신약 개발 과정에서 임상 2상의 벽을 넘지 못하고 있다"며 "신약 개발 과정에 임상시험 단계는 신약 개발 기간 및 소요 비용에 절반 이상을 차지하는 핵심 영역으로 신약 개발의 효율성 개선을 위해서는 신속 의사 결정을 위한 높은 임상 예측 모델이 필요하다"고 말했다.

신속 의사 결정 모델에 대해서는 "조기에 신약 후보 물질의 개념 증명을 확보하고 유효성이 입증된 후보 물질만 임상 2상 단계로 진입시키는 과정을 통해 실패 확률이 높은 프로젝트에 대한 투자를 사전에 예방하고 성공적인 약물을 개발하려는 전략의 주요한 툴(tool)"이라며 "오가노이드사이언스는 인체모사도 및 예측력이 높은 오가노이드 기반 약물효능평가모델을 개념검증단계에 적용시켜 신약개발의 성공가능성을 극대화시키려 한다"고 말했다.

김 파트장은 오가노이드에 대해 "신약 개발, 질병 치료, 인공 장기 개발 분야에 이용될 수 있다"고 밝히며, "튜머 오가노이드(tumor organoid)의 경우 종양의 이질성 반영의 어려움, 과민성, 과침투성의 약물 반응성 등을 보이는 2D 세포모델, 종간의 차이로 실제 인체와 다른 효능, 유리적 이슈, 긴 확립기간을 보이는 동물 모델 등에서 볼 수 있는 한계점을 극복할 수 있는 모델로 자리잡을 수 있다”고 설명했다.

그는 오가노이드의 인체 모사도가 높다고 언급하며 "오가노이드의 경우 인체의 생리학적 환경을 모사할 수 있다. 2009년 이례로 종양 오가노이드가 환자와의 높은 일치를 보인다는 논문들을 통해 오가노이드의 임상적 유용성을 입증하는 사례가 늘고 있다. 2019년 항암 화학요법을 진행했던 전이성 대장암 환자로부터 오가노이드를 제작하고 다양한 약물을 처리하고 반응성을 예측함으로써 환자에게 적절한 항암제 선택이 가능함을 암시하는 논문이 개제됐다"고 말했다.

이어 "따라서 종양 오가노이드는 환자 조직과 유전적, 생물학적으로 유사하며 개개인의 특성을 반영하고 있기에 다양한 환자군에서 약물의 반응성 분석이 가능하다. 또한 개인 맞춤형 임상시험이 가능할 뿐 아니라 사람을 대상으로 연구하기 어려운 병인기전을 규명할 수 있어 임상 시험을 진행하기 전 생체 외/생체 내 시험의 브릿지(bridge)로서 역할을 할 수 있다"고 밝혔다.

그는 종양 오가노이드 기반 신약 평가 플랫폼을 △표준화된 미세환경을 반영한 종양 오가노이드 바이오 뱅크 구축 △여러가지 분석법을 활용해 종양 오가노이드와 환자 간의 유사성을 입증 △항암제 평가 플랫폼 구축 및 활용의 3단계로 소개하며 회사가 이를 위해 갖춘 다양한 기술을 소개했다.

그는 오가노이드 모델의 필요성에 대해 "기존 모델에서 인체 생리의 재현이 어렵다. 이를 극복하기 위해 오가노이드 모델의 연구 패러다임이 변화하고 있다"며 "오가노이드 모델은 기존 모델의 한계점을 극복해 발달 재생 기전연구, 유전질환 연구, 미생물 감염연구, 종양연구, 재생세포 치료제 개발 등 다양한 분야에 활용될 수 있다"고 설명했다.