통증없이 시력 저하에 실명까지 이어지는 희귀유전질환 레베르시신경병증(LHON) 치료제 '락손(Raxone)'의 국내 공급사 DKSH 코리아가 내년 10월에는 급여등재될 수 있도록 노력하겠다는 입장을 내놨다.

DKSH 코리아는 지난 9월 이탈리아 제약사 치에시(Chiesi Group)와 레베르시신경병증(LHON) 치료제 락손(성분명 이데베논)의 약가등록 및 영업/마케팅 계약을 체결했다고 최근 밝혔다.

당초 락손 개발은 스위스 제약사 산테라(Santhera)가 했다. 하지만 지난해 5월 산테라와 치에시가 독점 라이센스 계약을 체결해, 치에시는 산테라가 권리를 가진 미국과 캐나다를 제외한 전 세계의 '락손' 판매권을 가지고 있다.

산테라가 계약 조건을 완수하면 치에시는 전 세계의 락손 사업을 완전히 인수할 수 있게 됐다. 이후 올 9월 치에시는 한국 약가등록 및 판권 협약에 한해 DKSH 코리아와 양수도 계약을 맺은 것.

Giacmo Chiesi(지아코모 치에시) 치에시 글로벌 희귀질환 사업 책임자는 "DKSH의 환자 중심적 관점은 우리 그룹의 업무와 잘 일치했다. 국내 LHON 환자에게 락손을 적기에 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.

Danny Lee(대니 리) DKSH 코리아 헬스케어 총괄 매니저는 "우리의 다양한 역량과 한국 시장에 대한 심도 있는 이해로, 환자들을 위해 락손의 유통과 상업화에 있어 노력하겠다"고 했다.

레베르시신경병증(LHON)은 유전성 망막질환(IRD) 일종으로 20~30대 젊은 남성들(여자, 어린이, 70대 노인에게도 발병 가능)에게 주로 발생한다. 통증이 없는 게 특징인데, 시신경 손상으로 갑작스럽게 두 눈이 실명에 준한 시력상실 상태로 만든다. 미토콘드리아(사립체) 유전변형 때문이다.

망막 세포가 에너지를 잃어 기능을 중단하고, 서서히 시력이 떨어져 선명한 색을 보기 힘들 만큼 색각 이상이 발생하게 된다. 한쪽 눈 시력이 떨어진 후 6개월 내 다른 쪽 시력도 문제가 생긴다. 유럽에선 1만명 가량이 있는데 주로 남성이다. 국내 환자는 1000여명으로 추산된다.

락손은 지난 2015년부터 유럽 18개국에서 허가, 사용돼왔지만 국내에서는 지난해 9월 허가를 받았다. 지난해 9월 전까지 국내 환자들은 정식으로 의약품을 구매할 수 없었다.

이제 환자들은 허가받은 락손의 급여화를 기다리고 있다. 현재 1달분 180캡슐의 약가는 약 700만원으로 고가라 환자들은 산정특례약 지정을 요구하고 있다. 산정특례는 진료비 부담이 크고 장기간 치료가 요구되는 질환에 건강보험 급여 본인부담을 경감시켜주는 제도다. 희귀난치성질환자는 급여 비용총액 10%만 부담하면 된다.

이에 대해 DKSH 코리아는 환자 지원프로그램을 운영하며, 내년 10월에는 정부와 긴밀히 협의해 급여 적용이 돼 환자 본인부담을 덜 수 있도록 최선을 다하겠다는 입장이다.