한미약품이 개발 중인 차세대 급성 골수성백혈병(AML) 치료신약물질(HM43239)가 식품의약품안전처 지정 개발단계 희귀의약품 명단에 올랐다.

식약처는 지난 4일 '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 HM43239(경구제)를 개발단계 희귀의약품에 지정한다고 밝혔다.

HM43239는 급성 골수성백혈병(AML, Acute myeloid leukemia)을 유발하는 효소 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 지난 해 10월 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

한미약품 관계자는 "HM43239는 올해 1분기 미국과 한국에서 임상 1상을 준비 중으로 현재 환자 모집 중에 있다"고 설명했다.

급성 골수성백혈병(AML)는 급성 백혈병 중 성인에게 흔하게 발생하는 혈액암이다. 우리나라 중앙암등록본부가 2016년에 발표한 바에 따르면 AML은 2080건으로 전체 암 발생의 1% 가량으로 희귀암이다.

이에 AML 환자 중 3분의 1 가량이 'FLT3' 돌연변이를 갖고 있다. FLT3는 조혈모세포 및 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다.

그런데 FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화되면서 세포가 비정상적으로 증식하게 돼 백혈병이 발병한다. 급성 골수성백혈병(AML) 환자의 30%가 FLT3 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려졌다.

지난 달 15일, 노바티스는 FLT3 변이를 저해하는 AML 치료제 '라이답정'에 대한 식약처 품목허가를 받아 출시를 앞두고 있다. 아스텔라스도 식약처의 희귀의약품에 지정된 조스파타(성분명 길테리티닙)를 선보일 준비를 하고 있다.

아울러 머크와 화이자가 공동 개발중인 PD-L1 저해 기전의 면역항암제 바벤시오(성분명 아벨루맙, 주사제)은 희귀의약품에 지정됐다. 바벤시오는 고령에서 드물게 발생하는 전이성 피부암의 일종인 메르켈세포암을 적응증으로 갖고 있다.

바벤시오는 지난 2017년 미국 FDA에서 첫 전이성 메르켈세포암의 치료제로 허가받았다. PD-1/PDL-1 경로(인체면역세포와 일부 암세포에서 발견된 단백질)을 타겟으로 해 이들의 상호작용을 차단, 면역시스템이 암 세포로 공격하는 것을 막는다. 

노바티스의 CAR-T 기전의 면역세포치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀, 주사제)도 희귀의약품이 됐다. 

킴리아는 적응증으로 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병의 치료(ALL)을 앓고 있는 25세 이하의 소아 및 젊은 성인의 환자와 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인환자의 치료(DLBCL)를 갖고 있다.

노바티스는 2017년 8월 세계 첫 CAR-T 치료제로서 미국 FDA 승인을 받은 이후 지난해 8월 유럽, 지난 달 21일 일본에서 승인을 받았다.

한편, 희귀의약품에 지정됐던 애브비의 임브루비카(이브루티닙)는 만성림프구성백혈병(CLL)과 희귀 혈액암 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM)의 적응증을 추가했다. 

또한 얀센의 다잘렉스(다라투루맙)는 다발골수종 환자에게 '레블리미드'(레날리도마이드) 및 덱사메타손 또는 보르테조밉, 멜팔란 및 프레드니솔론과의 병용요법을 적응증으로 추가했다.