대표적인 2세대 FLT3 저해제
FLT3 변이 AML 환자 30%에 영향

한국아스텔라스제약의 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) 조스파타(성분명 길테리티닙 Gilteritinib)가 식품의약품안전처 지정 희귀의약품 명단에 올랐다.

식약처는 최근 '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 조스파타(길테리티닙, 경구제)를 희귀의약품으로 지정하기로 공고했다고 밝혔다.

조스파타는 FLT3 유전자의 변이 양성을 나타내는 급성 골수성 백혈병의 치료제로 쓰인다. FLT3는 조혈모세포 와 조혈전구세포의 생존, 증식, 분화, 세포자멸사 등에 중요한 역할을 하는 효소다. 

그런데 FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화되면서 세포가 비정상적으로 증식하게 돼 백혈병이 발병한다. 급성 골수성 백혈병(AML) 환자의 30%가 FLT3 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려졌다.

한편, FDA는 지난 해 11월 조스파타를 경구용 표적항암제로 승인했다. 조스파타(길테리티닙)은 FLT3를 억제하는 최초의 신약이고, 기존 급성 골수성 백혈병 치료제(AML)인 노바티스의 라이답트와 항암제 시장에서 겨루게 됐다.

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