한미약품(대표이사 권세창·우종수, 지주회사 한미사이언스)이 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약으로 개발 중인 FLT3 돌연변이 후보물질 'HM43239'를 투여해 도출한 환자 임상 케이스를 미국혈액학회(ASH)에서 발표했다.

HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3 ITD 및 TKD)와 SYK(비장티로신키나제)를 이중 억제하는 시너지를 통해 AML 치료의 변화를 제시할 것으로 기대를 모은다.

AML은 백혈병 중 발병률이 가장 높지만, 기존 약물에 대한 반응성이 낮고 재발률이 매우 높은 난치성 혈액암으로, 환자의 약 30%에게서 FLT3 변이가 보고된다.

학회에서 한미약품은 MD 앤더슨 암센터 나발 데이버 박사(Dr. Naval Daver)와 함께 진행한 미국과 한국에서의 임상 1/2상에 참여한 일부 환자 케이스를 선정, 발표했다.

첫번째 환자는 AML 치료를 위해 미도스타우린(Midostaurin)을 투여한 후 반응이 없어, 또 다른 치료 요법인 길테리티닙(Gilteritinib)과 아자시티딘(Azacitidine)을 투여했으나 여전히 반응을 보이지 않은 67세 여성이었다.

이 환자에게 HM43239를 투여한 후 1주기(1개월) 후에 완전관해가 확인됐다. 완전관해는 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고, 혈구 수치가 정상으로 회복된 상태를 뜻한다. 약 2주기(2개월) 후에 자가조혈모세포이식(Allogeneic Stem Cell Transplant, ASCT)이 가능한 조건으로 회복돼 이식 받을 수 있었다.

두번째 환자는 공고요법(Indcution)과 구제요법(Salvage)에도 불응성을 보인 FLT3 Wild Type의 60세 남성 환자인데, 이 환자는 HM43239 투여 후 완전관해(CRp, 혈소판감소증은 지속)를 확인했으며, 9개월 간 이 수준을 유지하고 있다.

이 두 케이스 모두에서 골수아세포(BM Blast)의 1% 이하 감소와 동시에, 관해 기준에 부합하는 ANC(호중구) 1000 이상, Platelet(혈소판) 10만 이상의 혈액 수치 회복 양상을 확인했으며, 임상 도중 심각한 부작용은 발견되지 않았다.

한미약품 권세창 사장은 "HM43239는 급성골수성백혈병에서 흔히 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성 극복도 가능한 강력한 혈액암 치료제"라며 "현 임상을 순조롭게 진행시켜 혈액암 분야 차세대 치료제로 상용화 할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.