노바티스가 개발한 최초의 급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제인 라이답정(Rydapt,성분명 미도스타우린)이 국내에서도 허가됐다.

지난 14일 식품의약품안전처는 FLT3 변이 양성을 나타내는 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 환자들의 표준 시타라빈 및 다우노루비신의 유도요법과 고용량 시타라빈의 공고요법과의 병용요법으로 라이답정 시판을 허가했다.

아울러 공격성 전신성 비만세포증과 혈액학적 신생물을 동반한 전신성 비만세포증, 비만세포 백혈병을 앓는 성인 환자를 위한 단독요법제도 허가됐다.

라이답정은 미도스타우린 성분의 단일제로 노바티스가 개발해 2017년 5월 미국 FDA, 그해 9월 유럽 EMA 허가를 획득했다. 이외 스위스, 캐나다에서도 승인됐다. 당시 FLT3 유전자 돌연변이를 가진 AML 환자 치료제가 나온 것은 25년 만이라고 알려졌다.

국내에서 급성 골수성 백혈병 환자에게 허가받은 용법·용량은 하루 2회 경구로 투약되며, 1회 50mg이다. 복용하는 것을 잊거나 복용후 구토를 하더라도 추가로 복용하지 말고 다음번 투약일정에 맞춰 예정된 용량만 복용한다. 환자의 내약성에 따라 적절한 예방적 항구토제가 투여돼야 한다. 전신성 비만세포증 환자는 1일 2회, 1회 100mg을 지속 복용해야 한다.

EMA 허가 당시 라이답은 노바티스가 13개 국제 임상시험 협동조합과 함께 AML 환자 3277명을 대상으로 진행한 RATIFY 임상시험 결과를 기반으로 허가받았다. 연구결과, 라이답을 표준 화학요법과 병용했을 때 생존기간은 74.7개월로 위약과 표준 화학요법을 썼을 때 생존기간 25.6개월보다 생존기간이 더 길고, 사망률은 23% 낮은 것으로 조사됐다.

RATIFY 시험에서 드러난 라이답의 이상반용은 발열성 호중구 감소증, 메스꺼움, 각질이 일어나는 피부염, 구토, 두통, 발진, 발열이었다.

급성 골수성 백혈병(AML)는 급성 백혈병 중 성인에게 흔하게 발생하는 혈액암이다. 우리나라 중앙암등록본부가 2016년에 발표한 바에 따르면 AML은 2080건으로 전체 암 발생의 1% 가량으로 희귀암이었다.

이에 AML 환자 중 3분의 1 가량이 'FLT3' 유전자 변이를 갖고 있다. FLT3은 특정 혈액 세포의 수를 증가시켜 돌연변이 시 타 AML보다 치료 결과도 좋지 않고 생존기간도 짧았다.

한편, FLT3 변이를 저해하는 AML 치료제로 아스텔라스도 조스파타(성분명 길테리티닙)를 선보일 준비를 하고 있다. 국내 제약사 중에는 한미약품의 'HM43239', 오스코텍의 'SKI-G-801', 크리스탈지노믹스의 'CG806'이 개발 중이다.