이달부터 중증 A형 혈우병 비항체 환자까지 급여 확대
혈우병(hemophilia)은 X염색체 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 혈액 내 응고인자 부족으로 발생하는 출혈성 질환. A형과 B형 두 종류가 있는데 A형은 혈장 내 제8 응고인자, B형은 제9 응고인자 부족으로 발생한다. A형이 전체 환자의 80%를 차지한다. 출혈 예방요법 중 하나인 JW중외제약의 헴리브라는 세계 최초의 비응고인자(non-factor) 치료제로 2023년 5월 1일부터 비항체 환자로까지 보험급여가 확대됐다.
DATA 국내 A형 혈우병 환자 1746명으로 이중 주 1회 출혈 양상을 보이는 중증은 1259명. 중증 A형 중 항체 환자는 27명, 비항체 환자는 1171명.
JW중외제약 헴리브라®피하주사
○ 성분명 : 에미시주맙 (emicizumab)
○ 적응증 : 선천성 혈액응고 제8 인자 결핍 환자에서의 출혈 빈도 감소 또는 일상적인 예방 요법(소아&성인, 항체&비항체 구분 없음)
○ 작용기전 : 제8 응고인자 작용기전 모방(FⅧ mimetic bispecific antibody). 활성화된 제9 응고인자와 제10 응고인자를 연결하는 이중특이항체 기술을 적용, 제8 응고인자를 대체하여 응고과정을 진행한다. 제8 응고인자에 대한 항체 여부와 관계없이 투약할 수 있다.
○ 국내도입 : (2020.5) 중증 A형 혈우병 항체 환자 급여 → (2023.5) 중증 A형 혈우병 비항체 환자까지 급여 확대
DATA 총 출시 국가 144개국. 2만여명 투약 경험. 2022년 글로벌 매출 5조6915억원(by 로슈)
○ 제형 : 30, 60, 90, 105, 150mg 등 총 5가지
○ 투약 : 주 1회 3mg/kg(몸무게)로 4회 맞고 이후 최대 4주 1회 가능
○ 보험약가 : mg당 76000원
○ 특장점 :
① 최초의 피하주사 제형 : 자가투여 용이, 복약순응도 향상
② 반감기 약 28일 : 최대 4주 1회 투여로 출혈관리 가능
③ 연간 출혈률 : (HAVEN 임상) 항체환자 79%, 비항체환자 68% 감소
○ 특이사항 : (비항체) 소아청소년과, 혈액종양 내과로 처방 진료과 제한.
JW 헴리브라팀
"비항체 환자까지 급여확대, 혈우병 환자 삶의 질 향상에 기여할 수 있어 기뻐요."
