비소세포폐암 치료신약인 화이자 '로라티닙'과 머크의 '테포티닙'이 희귀의약품으로 신규 지정됐다. 

식품의약품안전처는 지난 12일 '희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 희귀의약품을 이같이 지정하거나 변경했음을 공지했다. 희귀의약품 지정 제도는 제약사의 희귀 질환 연구를 활성화하고 환자의 치료 기회를 확대하고자 마련된 제도로 지정된 의약품은 품목 허가 시 신속 심사 대상이 된다.

먼저 머크가 개발 중인 항암 신약후보물질 '테포티닙'은 267번째로 신규 지정됐다. 테포티닙은 백금착제 항암제로 치료한 뒤에도 증상이 진행된 METex 유전자 변이의 잠복성 · 전이성 비소세포폐암 치료에 쓰인다.

구체적으로 테포티닙은 경구용 MET 인산화효소 저해제(C-Met 억제제)로 MET 유전자 변의에 의한 발암 신호전달을 저해하는 약물로 설계됐다. 일본에서도 2018년 '폐암'에 신속허가를 받기도 했다. 

화이자의 비소세포폐암 치료물질 '로라티닙'은 268번째로 신규 지정됐다. 이전에 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 저해제로 치료받은 적이 있는 ALK 양성 비소세포성 폐암 환자의 치료를 대상으로 했다.

구체적으로 ▲알렉티닙 또는 세리티닙을 1차 ALK 저해제로 치료받은 경우또는 ▲ 크리조티닙 및 적어도 다른 1개의 ALK 저해제로 치료받은 경우에 해당한다.

로라티닙은 화이자가 개발한 3세대 역형성 림프종 인산화효소(ALK) 티로신 인산화효소 억제제(TKI)다. 내성 변이와 관계없이 혈액뇌관문을 통과하도록 해 이전에 동일 ALK 억제제로 치료받아 내성 발생 환자와 뇌전이 환자에게 효과를 보이는 것으로 알려졌다. 

그동안 화이자의 기존 치료제인 '잴코리'가 독점하고 있던 ALK 양성 비소세포폐암 치료 분야에 최근 2세대 ALK 억제제들이 등장했다. ▲1차 치료에 잴코리, 알레센자, 자이카디아(세리티닙)를 ▲2차 알레센자, 자이카디아, 알룬브릭(브리가티닙)을 사용할 수 있다.

국내 234번째 희귀의약품인 A형 혈우병 치료제 '에미시주맙'은 대상질환이 추가됐다. 

두 번째 대상질환으로 "혈액응조 제VIII인자에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(선천성 혈액응고 제VIII인자 결핍) 환자에서의 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법"이 된 것. 

에미시주맙은 혈액응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병 유전자치료제다. JW중외제약이 일본 쥬가이제약으로부터 독점판권 계약을 맺어 지난해 1월 '헴리브라' 라는 품목명으로 허가를 받았다. 혈액응고 제8인자의 작용기전을 모방해 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체 기술이 적용됐다.

다만, 헴리브라 보험급여 적용이 24주로 제한돼 환자들이 우려하고 있다. 심평원이 품목허가 당시 임상시험 기간이었던 24주만 보험 급여로 정해버렸기 때문. JW중외제약은 일단, 이달 중 시판한 뒤 심평원과 건강보험 추가 적용을 위해 협의를 진행하겠다는 계획이다.

이와함께 국내 162번째 희귀의약품인 T세포 백혈병 · 림프종 치료제 '모가물리주맙'은 희귀질환인 균상식육종 또는 세자리증후군 환자의 치료로 대상질환이 추가됐다.

일본 제약사 쿄와하쿄기린이 개발한 이 약물은 재발 또는 난치성 T세포 임파종과 백혈병 치료제다. 또한, 균상식육종 또는 세자리증후군 환자 치료 적응증이 추가됐다.

한편, 클립스 주식회사가 '윤부줄기세포결핍증'을 예상 적응증으로 개발 중인 자가윤부유래상피세포판(LSCD101)은 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

클립스는 2016년 12월 서울성모병원 안과학교실에서 진행하고 있던 난치성 질환인 윤부 세포결핍증 치료를 위한 윤부 줄기세포치료제 기술을 이전받아 약 2년간 추가 연구를 진행, 지난해 1월 임상 1상 승인을 획득한 바 있다.