건활막거대세포 치료제 '투라리오' 등 2종 신규 희귀약 지정
건활막거대세포 치료제 '투라리오' 등 2종 신규 희귀약 지정
  • 이현주 기자
  • 승인 2020.04.01 09:44
  • 댓글 0
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식약처, 닌테다닙 등 2종 희귀약은 대상 질환 추가
펙시다티닙염산염

건활막거대세포종 치료제 펙시다티닙염산염(제품명 투라리오)과 폐동맥고혈압 고혈압약 에포프로스테놀(제품명 플로란)이 희귀의약품으로 지정됐다. 

기존 희귀의약품으로 지정됐던 닌테다닙 등 2개 항암제는 대상질환이 추가됐다. 

식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘펙시다티닙염산염’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정한다고 1일 공고했다. 

희귀의약품은 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받는다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀약에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

신규로 지정된 펙다티닙염산염(경구)은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가진 성인 환자의 치료에 사용된다. 

에포프로스테놀

또다른 신규 희귀의약품인 에포프로스테놀(주사)은 WHO 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력을 개선하는 약이다. 

이와 함께 기존 닌테다닙(제품명 오페브)과 니라파립(제품명 제줄라)은 대상 질환이 추가됐다. 

닌테다닙은 △특발성폐섬유증의 치료와 전신경화증 연관 간질성폐질환의 치료에 이어 △진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료에 사용가능하다.

니라파립은 △백금기반요법에 반응한 백금 민감성 재발성 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법과 △이전에 3차 이상의 항암화학요법을 받은적이 있는 BRCA 변이 (백금 민감성 여부에 무관) 또는 백금민감성 HRD 양성인 재발성 난소암(난관암 또는 일차복막암 포함) 성인 환자의 단독 치료 요법으로 사용가능했다. 

그러나 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법으로도 사용할 수 있다. 

식약처는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다"고 말했다.
 

 



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